2021 03 31
在由Bionic Sight开发的一种新兴的光遗传疗法的1/2期临床试验中，四名全盲或几乎全盲的视网膜色素变性患者视力已经恢复。现在，所有患者都可以看到光线和运动。其中两个患者可以检测到运动的方向。也就是说，他们可以确定对象是向右还是向左移动。该公司的试验是第一个报告接受光遗传疗法治疗的人的视力恢复的试验。该疗法适用于重度视力丧失的患者，而与导致视网膜疾病的突变基因无关。
迄今为止，四名患者接受了低剂量的治疗。该公司认为，更高的剂量可能会提供更好的视力。长岛眼科（OCLI）总共将招募20名患者。
该试验的患者在接受光遗传学治疗后约两到三个月开始报告视力方面的改善。
一位患者说，他看到的第一个新事物之一是假期第八天光明节蜡烛时，所有蜡烛都被点燃。
另一位患者报告说，他可以看到他放在妻子背上的手。 （他是白人，他的皮肤很白，她的妻子是黑人皮肤很黑。）
两名练习武术的患者在深蓝色的垫子上看到了对手的长袍。
这些结果提供了大量的证据，表明BS01到达了靶细胞，并且光遗传蛋白表达水平足以产生视觉反应，即使是在最低剂量。接受最低剂量治疗的两名患者的光敏性比基线(注射前)增加了20倍以上，而接受3倍以上剂量治疗的两名患者的光敏性增加了100倍以上。
Bionic Sight的光遗传疗法是由公司的创始人，康奈尔大学威尔医学院的教授Sheila Nirenberg博士构思和开发的。新兴的治疗方法包括两个部分。第一种是基因疗法，可赋予视网膜神经节细胞以光敏感性，这种细胞原本对光没有反应，但在视网膜感光细胞失去光感受器后仍能存活。第二个组件是像一副眼镜一样戴的神经编码设备。该设备将视觉信息传输到神经节细胞。
“尽管我们仍处于试验的早期阶段，但迄今为止，患者在现实世界和实验室测试中心所经历的愿景以及迄今为止的良好安全性令我们感到鼓舞。”尼伦伯格博士。 “我们期待在今年晚些时候向参与者提供更高剂量的研究结果。”
Bionic Sight利用基金会的My Retina Tracker患者注册中心（www.MyRetinaTracker.org）来确定潜在的患者进行试验。
“光遗传学是一种重要的治疗方法，因为它具有为完全失明的视网膜疾病患者恢复有意义的视力的潜力，”基金会首席执行官本杰明·耶尔卡（Benjamin Yerxa）博士说。 “我们对Bionic Sight的早期成果感到鼓舞，并希望能够进一步改善视力。”
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