2021 03 02
澳大利亚PYC Therapeutics是一家开发新一代RNA疗法以改变遗传病患者生活的生物技术公司，今天宣布该公司用于治疗RP11（PRPF31基因)的主要研究药物VP-001在患者衍生的疾病模型中恢复了视网膜色素上皮的功能，视网膜色素上皮是该治疗的目标细胞。
“当我们走向临床测试时，该结果使VP-001更加坚定信念。血视网膜屏障的破坏是RP11患者视力丧失的主要原因。该结果为我们提供了最佳的非临床证明， VP-001有潜力纠正患者的这一问题，” PYC美国首席执行官Sahm Nasseri说道。
视网膜色素上皮（RPE）细胞通过单个RPE细胞之间形成的“紧密连接”而连接在一起时，会在眼睛外部形成屏障。 RPE细胞的这一“层”形成了外部的血视网膜屏障，可防止液体泄漏并损害视网膜。
“单个RPE细胞的作用就像在大坝中的砖块一样；它们都共同起作用，阻止大量液体直接流入视网膜。同时，它们还可以控制营养的液体，以保持视网膜的功能并确保正常的视力”，PYC首席科学官Sue Fletcher教授评论道。
在RP11患者中，RPE功能的两个要素丢失了：
现在，在源自RP11患者的模型中，VP-001已证明具有恢复患有该疾病的患者所丧失的血视网膜屏障的完整性的能力。这一进展表明，与迄今为止测试的基因替代疗法相比，VP-001可以更全面地解决导致RP11患者视力丧失的疾病机制。这些数据提供了RPE单层屏障功能恢复的第一个证据，并添加到了先前发布的VP-001功效数据中，显示了纠正RP11患者单个RPE细胞中见到的功能缺陷的能力（请参阅ASX公告2020年4月1日和12月16日）。
这项成就将PYC的RNA方法与针对RP11的腺相关病毒（AAV）DNA疗法区别开来，该疗法无法在非临床测试中证明这些功能终点的改善。
除了支持RPE单层的屏障功能得到改善的结果外，还显示了用VP-001处理后形态（细胞的“结构”）的修正。这量化了用VP-001治疗后PYC改善的视觉证据（请参阅2020年12月16日的ASX公告）。
“RP11的患者正迫切地等待治疗方法。今天，这些数据共享代表了VP-001的令人振奋的进展，因为PYC努力阐明这种突破性RNA疗法在临床上的潜力。除这些结果外，我们还期待着通过我们在2021年中进行的重要大型动物研究，分享了VP-001的持续进展，目标是在2022年上半年向美国食品和药物管理局（FDA）提交研究用新药（IND）申请，”萨姆·纳西里总结说。
https://finance.yahoo.com/news/p ... g-vp-120000096.html |
