2021 02 25
荷兰眼科疾病RNA疗法研发公司ProQR今天报告了其截至2020年12月31日的第四季度和全年的财务和运营结果，并提供了业务更新。
ProQR创始人兼首席执行官Daniel A. de Boer表示:“在2020年，我们在研发管线上取得了进展，上个月完成了sepofarsen LCA10关键试验的注册。”“基于这一业绩，2021年伊始，我们将拥有强大的优势，在我们的管线中交付一系列重要的项目，包括Usher综合征和非综合征性视网膜色素变性的QR-421a中期分析，该分析将于第一季度末/第二季度初进行。根据这个IA的发现，除了确认安全性和生物活性外，我们希望能够清楚地告知下一个rr -421a研究的设计，包括将要进行的剂量、要扩大的人群和终点选择。在未来一年，我们还计划分享来自QR-1123的adRP的首批临床数据，来自sepofarsen的1/2期延长研究的数据，并开始给FECD患者使用QR-504a。”
De Boer继续说道:“2020年，我们还在几个方面推进了业务运营。我们加强了我们的科学顾问委员会，加入了IRDs和RNA治疗方面的领先专家。Naveed Shams，医学博士，是一位具有丰富的眼科经验的公认领导者，拥有丰富的眼科经验，包括多个全球产品认证，加入了我们的团队，担任首席科学官。同时，我们通过战略性的可转换债务工具将我们的资金延长到2023年，增加了我们的财务灵活性，因为我们继续推进我们的管道和建设走向商业化。”
Sepofarsen, Leber先天性黑蒙10 (LCA10)的主要临床候选人
今年1月，该公司完成了2/3期关键的Illuminate试验的登记，该试验随机选取36名年龄在8岁或以上的患者，分别接受sepofarsen靶标剂量、低剂量或假治疗。实验的主要终点是12个月时最佳矫正视力较基线的平均变化。注册完成后，预计将于2022年上半年公布顶线结果。
7月，公司提供了来自正在进行的Sepofarsen InSight扩展研究的积极数据，在该研究中，完成了1/2期研究的患者的第二只眼睛接受了治疗。这些数据显示，在4只接受治疗的第二只眼睛中，有4只的治疗反应与接受治疗的第一只眼睛一致，包括显著和持续的受益，进一步建立了对2/3期Illuminate试验的信心。
即将到来的sepofarsen预计事件:
2021年开始在8岁以下患者中开展sepofarsen的儿童试验。这项研究的主要目标是安全性和耐受性。
报告2021年下半年InSight 1/2阶段扩展研究的下一个中期分析的最新数据。
Usher综合征和非综合征性视网膜色素变性(nsRP)的QR-421a:
今年3月，该公司公布了第一个中期分析(IA)结果，从1/2期Stellar试验，表明rr -421a普遍良好的耐受性，以及目标参与和临床活动的早期信号。研究结果支持继续按计划进行试验，剂量扩大和增加队列。
1/2期Stellar试验剂量扩大(100μg)和剂量增加(200μg)队列的登记工作已经完成，数据预计将在第一季度末/第二季度初完成。根据IA的调查结果，除了确认安全性和生物活性外，公司希望能够清楚地告知下一项QR-421a研究的设计，包括将要进行的剂量、要扩大的人群和终点选择。
常染色体显性视网膜色素变性(adRP)的QR-1123:
Aurora1/2期试验正在进行中，5个计划单剂量队列中的4个已经完成登记。
ProQR预计将在2021年报告该项目单剂量队列的初始数据。
http://www.globenewswire.com/new ... ancial-Results.html |
