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Ocugen公司OCU400 获欧盟孤儿药指定,用于治疗RP和LCA

2021  02  23

Ocugen是一家专注于开发和商业化治疗失明疾病的基因疗法公司,今天宣布,根据欧洲***管理局(EMA)的建议,欧盟委员会已授予OCU400(AAV5-hNR2E3)孤儿药物产品称号,用于治疗RP)和莱伯先天性黑蒙(LCA)。

在欧洲,RP的病人估计约为165,000名,在欧洲,LCA的病人估计约为40,000名。在全球范围内,估计患有RP和LCA的人数分别约为200万和20万。

“我们相信,欧盟委员会授予的这一称号证明了我们修饰基因治疗平台治疗许多遗传性视网膜疾病(IRD)的潜力。与RP和LCA疾病相关的IRD是由超过175个基因的突变引起的,因此开发针对每个基因的特异性疗法是不切实际的。 OCU400具有巨大的潜力,可以解决全球大量因这些失明疾病而迫切需要挽救的患者,我们正在努力将该项目推向临床,” Ocugen的官员兼联合创始人董事会主席兼首席执行官Shankar Musunuri博士说。

“RP和LCA是渐进性退化的IRDs群体,其特征是严重的视觉功能损害始于儿童时期,常常发展为夜盲症和视野狭窄,并最终在患者40多岁时导致完全失明。由于现有批准的疗法仅能解决这一人群中的一小部分,因此对于新的治疗方案来解决更广泛的IRDs患者群体的需求尚未得到满足,”视网膜科学咨询委员会主席兼代理首席医疗官Mohamed Genead博士说。

Ocugen的改良剂基因治疗平台通过一种产品来解决多种疾病,从而为眼科提供了独特的方法。 OCU400是一种新型的基因治疗产品候选物,具有广泛的潜力,可以在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性拷贝的核激素受体(NHR)基因NR2E3(使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞)组成。作为一种有效的修饰基因,NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态,并可能提供长期的益处,稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。在临床前研究中,OCU400已证明视网膜的视觉信号得到改善,其中视网膜电图反应显示了在暗光和亮光条件下的改善。该公司认为,使用一种产品针对多种疾病也可以提供更顺畅的监管途径,并能够在多种治疗适应症中收回开发成本。 Ocugen计划今年针对两个独特的IRD开展两项并行的I / II期临床试验。

在欧洲,将孤儿药产品指定给药物开发人员可带来某些好处,因为他们开发的药物旨在安全有效地治疗,诊断或预防罕见疾病或病状,在欧洲影响不到10,000例患者中的5例。好处包括协议协助,降低的监管费用,研究补助金,以及获得监管机构批准后10年的市场独占权。

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