2021 01 15
ReNeuron Group plc (AIM: RENE)是一家总部位于英国的细胞疗法领域的全球领导者，近日，ReNeuron集团公布了其用于视网膜疾病的hRPC(人类视网膜祖细胞)候选疗法的最新进展。
hRPC治疗候选药物目前正在进行2a期临床评估，以治疗遗传性致盲疾病视网膜色素变性(RP)。这项研究使用了低温保存的hRPC配方，招募了有一些剩余中心视力的晚期RP患者，迄今为止，已经在美国的两个临床站点进行了研究。
该公司很高兴地报告，在2a期扩展阶段研究的第一批3名受试者的给药工作已经完成。该研究的这一部分正在以比本研究中已经治疗的前十名受试者更高的剂量水平治疗多达9名RP的受试者。根据临床试验方案，数据安全监测委员会将在接下来的几周内审查来自第一批队列的短期安全数据，然后继续给下一批队列给药。
此前，该公司已获得监管部门的批准，打算在美国和英国的新地点开展二期研究。该公司很高兴地宣布，研究中入选的新的受试者已在美国一家新诊所接受治疗，即俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所。 这个新站点的首席研究员是Mark Pennesi医学博士，Kenneth C. Swan特聘眼科学副教授兼Paul H. Casey眼科遗传学系主任。
Pennesi博士评论道:“我们很高兴能参与这项研究并治疗我们的第一个患者，并且对这种创新的治疗RP患者的潜力有很高的期望。”
除了美国和英国的新站点，西班牙的另一个站点也顺利通过了监管程序。该公司预计将在未来几周内对该地点进行二期研究。
2a期研究开展部分的数据预计将于今年晚些时候提交，届时所有剩余受试者均已接受治疗。该公司预计，扩大的2a期研究将产生足够的数据，使其能够在2022年下半年开始一项关键的临床研究。关键的研究将进一步证明这种治疗的安全性和有效性
并且，假设一个成功的结果，使ReNeuron公司能够在选定的主要市场寻求其hRPC细胞治疗候选者的市场批准。
该项目在欧洲和美国都获得了孤儿药认证，在美国也获得了FDA的快速通道认证。一旦孤儿药在这些地区获得批准，就有可能获得一段时间的市场独占权。快速通道指定的产品可能也有资格获得FDA提供的加速批准和优先审查计划。
首席执行官康HellebøReNeuron,评论道:
“我们非常高兴在扩展的2a期临床研究中完成了我们的hRPC细胞治疗候选药物在RP患者中的第一个受试者队列的给药。 我们很高兴其中一名受试者在美国的新临床站点接受治疗，我们希望不久后再增加更多新的临床站点。 研究继续按计划进行。” |
