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ProQR完成了RNA治疗 LCA10 的2/3期临床试验的注册

2021  01  13

日前,荷兰眼科疾病RNA疗法研发公司ProQR完成了light 2/3期临床试验sepofarsen的注册。sepofarsen是一种RNA疗法,用于治疗视网膜疾病Leber先天性黑蒙10 (LCA10)患者,该疾病是由CEP290基因突变p.Cys998X引起的。该试验招募了36名参与者,他们被随机分配接受两种剂量中的一种或假手术。该临床研究的顶线结果预计将在2022年上半年公布。


在LCA10治疗的1/2期临床试验中,60%的患者视力和行动能力得到了改善。此外,在1/2期试验的扩展研究中,数据显示,在4只接受治疗的第二只眼睛中,有4只的治疗反应与接受治疗的第一只眼睛一致,包括显著和持续的受益。



Sepofarsen是一种反义寡核苷酸(AON),旨在通过解决疾病的根本原因来恢复视力。与基因替代疗法不同的是,基因替代疗法用完整基因的副本来替代有缺陷的副本,AONs可以纠正患者信使RNA的突变,信使RNA为蛋白质生产传递遗传信息。当较大的视网膜疾病基因(如CEP290或USH2A)超过病毒基因替代传递系统的能力时,aon就具有优势。新兴的RNA疗法是通过玻璃体内注射来实施的。



ProQR还完成了Stellar的1/2期临床试验QR-421a的登记,QR-421a是一种新出现的RNA疗法,用于携带USH2A基因外显子13突变的患者,导致Usher综合征2A型或非综合征性视网膜色素变性(RP)。18名参与者,年龄在18岁及以上,随机接受新疗法或假手术。中期Stellar分析的数据预计将在2021年上半年发布。



美国抗盲基金会(Foundation Fighting Blindness)正通过其研发基金(RD Fund)投资高达750万美元用于QR-421a临床开发。研发基金是成立于2018年的一个风险慈善基金,为正在进行或即将进行早期人类研究的有前景的视网膜退行性疾病治疗提供投资。



ProQR还完成Aurora的5个计划单剂量队列中的4个的登记,这是QR-1123的1/2期临床试验,其新兴的RNA疗法用于RP患者,导致RHO基因的P23H突变。在这个试验中,18岁及以上的参与者被随机分配到多个剂量的QR-1123或一个假手术。试验的初步数据预计将于2021年发布。



美国抗盲基金会首席执行官本·耶克萨博士表示:“我们非常高兴地看到,尽管受到COVID-19全球大流行的延误和挑战,但ProQR创新RNA疗法临床试验的登记工作进展良好。”“我们期待在未来一年看到这三项临床研究的数据报告。”

https://www.fightingblindness.or ... erapy-for-lca10-145
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