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突破性的干细胞研究可以恢复黄斑变性疾病患者的视力

2020  11  10

眼科研究慈善机构“争取视力”已经宣布了一项开创性的干细胞研究的资金,该研究可以扭转与年龄相关的黄斑变性和青少年黄斑营养不良等黄斑疾病患者的视力丧失。


由Rachael Pearson教授领导的伦敦国王学院的一个团队正在使用微型视网膜(视网膜类器官),这些视网膜是从实验室中的干细胞中生长而来的,可以产生可重现功能性黄斑的斑块。黄斑是眼睛后部视网膜内的一个小区域,并包含许多称为锥体感光细胞的光敏细胞。然后可以将这些贴片移植到黄斑疾病患者的视网膜中,以生长和恢复黄斑功能。

现年35岁的凯蒂(Katie)来自北安普敦郡(Northamptonshire),在2017年例行眼睛检查发现她的黄斑周围有一些异常后,被诊断出患有Stargardt病。

她说:“我的诊断对我的生活产生了巨大的影响。这总是在我的脑海中。我看着我的小男孩,我想他们长大后会想念什么?突然告诉你患有眼疾,但是对我来说,因为它是无法治愈的,所以无能为力,对Stargardt病和其他黄斑疾病的治疗或治疗方法的任何研究都给我带来了希望,而希望就是你拥有的遇到这种渐进视力下降的情况时要坚持下去。”

由于对黄斑的损害,黄斑变性导致中央视力丧失。黄斑内的视锥细胞对观察细节和阅读至关重要。尽管如果早期发现,某些形式的黄斑变性的进展可能会减慢,但是一旦感光细胞丢失,就没有使它们恢复的机制,因此,由这些类型的疾病引起的视力丧失目前是不可逆的。

与年龄有关的黄斑变性是英国永久性和严重视力丧失的最常见原因,在英国,约有120万人处于早期阶段,而700,000例患有晚期与年龄有关的黄斑变性。遗传性视网膜营养不良影响约3,000人。

Rachael Pearson教授说:“我们的希望是,这项研究将使我们对人的黄斑形成有更好的了解,然后我们可以将其用于生成用于治疗与年龄有关的黄斑变性和其他黄斑营养不良的移植结构。将失去视力的视力还给这些失去视力的人非常重要,但正如我们在本项目中试图做到的那样,改善黄斑视力尤为重要,因为那是我们如此依赖的区域,它是负责的高敏锐视野。这意味着阅读,看到人们的面孔,这是我们通常认为理所当然的所有任务。这对于独立非常重要。”

Fight for Sight研究主管Neha Issar-Brown博士说:“我们很高兴为这项开创性的研究项目提供资金。借助类器官的帮助,干细胞研究的进展为研究引起的视力丧失开辟了令人兴奋的新途径。黄斑疾病等与年龄相关的黄斑变性所引起的疾病,这种疾病可能对患有该疾病的人造成毁灭性的影响,极大地阻碍了人们晚年的独立生活。如果成功的话,这项研究将为将来的移植研究的可能性铺平道路,并有可能改变无数黄斑疾病患者的生活。”

迄今为止,Rachael Pearson教授及其团队已开发出分化干细胞的方案,并将其转变为视网膜细胞。该团队现在正在努力使这些新的视网膜细胞在空间上自我组织,就像在人的黄斑中所看到的那样,然后将它们正确地定位在眼睛中,以使其能够连接到宿主视网膜,从而它们可以执行其功能。该团队已经成功地将人类干细胞转变为视锥细胞感光器,其数据表明使用这些感光器可以挽救视觉功能。


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