2020 10 30
自诺华公司以90亿美元的价格收购AveXis及其对一种罕见的肌肉疾病的实验性治疗进入基因治疗领域以来，已经过去了两年半。随着这种疗法的使用被批准，并且现在已经产生了数亿美元的销售额，诺华开始寻找其在基因疗法方面的下一步行动。
事实证明，这一举动将集中在眼睛上。周四，该公司宣布收购了由风险资本支持的基因疗法开发商Vedere Bio。诺华预先向Vedere的股东支付了1.5亿美元，如果Vedere的计划达到了几个发展里程碑，诺华还可以再增加1.3亿美元。
Vedere的目标是治疗因重要的视网膜细胞（称为感光细胞）受损而导致的视力丧失和失明。具体来说，Vedere希望摄取天然存在的光敏蛋白，并使用特殊的基因治疗工具将其注射到眼睛的特定部位，然后将它们传递到仍然健康的视网膜细胞中，并希望改善视力。
对于诺华来说，这种方法具有广泛的应用价值。该公司表示，这些蛋白质与Vedere的递送工具相结合，可以“大大增加”因感光细胞死亡而导致视力丧失的可治疗患者的数量。
实际上，诺华声称Vedere的工作原理具有治疗所有遗传性视网膜营养不良或IRD的潜力，IRD是一种遗传病，在全球范围内影响着超过200万人，并常常导致完全失明。
“对于诺华及其他公司而言，目前存在的基因疗法大都是针对单基因疾病的疗法。但是其局限性在于，它们只能治疗具有这种特定突变的患者，”诺华生物医学研究所眼科专业负责人Cyndy Grosskreutz说道。
她补充说：“我们对Vedere真正感到兴奋的原因之一是，在许多方面，它与突变无关，并且有可能覆盖更多，更广泛的患者群体。” “这项交易将我们带入了一个新的高度。”
但是，Vedere的技术可能需要一段时间才能转化为批准的疗法。
该生物技术公司成立于去年，目前处于药物开发的临床前阶段。 Grosskreutz说，这些团队将立即着手制定一项计划，以尽快将Vedere的疗法用于人体测试。
对于两家公司而言，幸运的是，在为IRD开发基因疗法时，需要遵循一些大纲。 2017年底，美国食品***监督管理局（FDA）批准了Luxturna，这是一种针对视网膜营养不良患者的治疗方法，这种疾病与RPE65基因的突变有关。 Luxturna由Spark Therapeutics开发，现在由Roche出售，Roche去年斥资近50亿美元收购了Spark。
Luxturna提取RPE65基因的工作拷贝，并将其导入称为AAV的腺病毒载体。该病毒通过外科手术注射到视网膜后面，并进入一层细胞-视网膜色素上皮或RPE-然后开始产生光所需的蛋白质。值得注意的是，Luxturna的成功依赖于患者视网膜中有足够的这些活细胞。
Grosskreutz说，Vedere的技术与Spark的技术不同，也可以用于这些患者，但是对于那些没有足够活细胞的晚期疾病患者来说，这可能是最有益的。
根据Grosskreutz的说法，另一个好处是Vedere使用的AAV载体允许将其疗法注射到眼睛的玻璃体中，而不是视网膜的后面，这类似于使用Beovu，Eylea和Lucentis等其他眼科药物的方式。
她说：“这使程序变得更加容易。” “这通常是一种办公室手术，是使该疗法可以向更广泛的患者开放的另一种方式，因为并非每个人都可以找到可以进行非常精细的手术的外科医生。”
除遗传性疾病外，诺华还怀疑Vedere可以帮助开发针对地理萎缩的新疗法，这是一种与年龄相关的视力丧失的形式之一，称为干性AMD。美国眼科学院指出，在北美，估计有1500万人患有AMD，其中绝大多数为干性形式。
在诺华的眼保健业务发生重大变化之后不久，就对Vedere进行了收购。去年，诺华（Novartis）决定保留其眼药，但将爱尔康（Alcon）部门的其余部分转为自己的公司。
诺华的主要眼部产品包括用于干眼症的Xiidra；最近批准的Beovu，用于湿性AMD；以及Lucentis，该产品已获批准用于多种条件，包括湿性的AMD。在第三季度，这家制药业巨头的销售额为Lucentis 5.15亿美元，Xiidra为9900万美元，Beovu为5100万美元。该公司最大的竞争对手是Regeneron
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