2020 10 05
Eyevensys是一家私有的临床阶段生物技术公司，致力于开发眼科疾病的非病毒基因疗法，今天宣布，美国食品***监督管理局（FDA）已批准将EYS611指定孤儿药称号，用于治疗视网膜色素变性（RP）。
Eyevensys正在开发EYS611（一种编码人类运铁蛋白的DNA质粒），以使被诊断患有RP以及其他视网膜变性疾病的患者受益，包括干性年龄相关的黄斑变性和青光眼。
转铁蛋白是一种内源性蛋白质，有助于控制眼中的铁水平。铁是视网膜代谢和视觉周期必不可少的元素，但过量的铁会引起氧化应激，对视网膜极具毒性。在几种视网膜变性疾病中，铁超载与光感受器死亡有关。通过充当铁螯合剂和神经保护剂，EYS611有助于减缓RP等疾病的进展，而无需考虑引起该病的特定基因突变。
Eyevensys刚刚在2020年9月的Pharmaceutics杂志上报道了临床前测试的数据。题为“用于治疗视网膜变性的转铁蛋白非病毒基因治疗”的论文（Bigot等人，Pharmaceutics）表明，EYS611在急性毒性和遗传性视网膜变性大鼠模型中可安全有效地保留感光细胞和视网膜功能。
“我们很高兴获得FDA的孤儿药认证，因为它是重要的监管里程碑。我们期待将我们独特的非病毒基因治疗计划转化给RP患者，以减缓这种退行性视网膜疾病的进展，而目前尚无批准的治疗方法，这种疾病会损害患者的视力并最终导致失明。”首席科学官 Thierry Bordet博士说。
“这个孤儿药的称号承认患有RP的人的需求未得到满足，因此有机会通过这个称号将我们的疗法用于整个研发过程，这是一个令人鼓舞的里程碑。有了EYS611，我们感到乐观的是，我们将为所有RP患者提供治疗选择，使其不受潜在的基因突变的影响，而与潜在的传统病毒载体基因替代疗法相比，该基因突变的侵入性小得多，可用于治疗疾病的早期患者Eyevensys首席医学官医学博士Ronald Buggage表示：“之前的基因疗法仅针对黄斑区域，是针对少数具有特定突变的RP患者进行开发。”
FDA的“孤儿药物指定计划”为药物和生物制剂提供了孤儿身份，这些药物和生物制剂旨在安全有效地治疗，诊断或预防在美国影响不到200,000人或影响超过200,000的罕见疾病患者，但预计不会收回开发和销售治疗药物的费用。
关于Eyevensys
Eyevensys是一家私有的临床阶段生物技术公司，致力于开发其创新技术，以实现眼内治疗性蛋白质的持续生产，从而治疗多种眼科疾病。
Prven开发的Eyevensys技术。 Francine Behar-Cohen使用电穿孔将编码治疗性蛋白质的专有DNA质粒递送到眼的睫状肌中。这种方法诱导治疗性蛋白质的持续眼内产生。
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