2020 07 27
全球领先的临床阶段生物制药公司Ocugen，Inc.专注于发现，开发和商业化针对罕见和服务不足的眼部疾病的创新疗法，今天宣布美国食品和***管理局FDA授予OCU400第三个孤儿药指定（ODD），用于治疗RHO突变相关的视网膜变性。 RHO突变是视网膜色素变性（RP）组的一部分，这种罕见的遗传性疾病涉及视网膜细胞的衰弱和丢失，并可能导致视力障碍和失明。这是RP类中较大的突变之一，约占美国RP患者的12％。
OCU400是一种新型的基因治疗产品候选物，具有广泛的潜力，可以在一系列遗传多样的视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性拷贝的核激素受体（NHR）基因NR2E3（使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞）组成。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，并可能提供更长的益处，稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。
RHO基因突变相关视网膜变性不仅增加了OCU400的NR2E3和CEP290突变相关视网膜变性的ODDs，还进一步支持了Ocugen突破性修饰基因治疗平台具有用单一产品治疗多种失明疾病的潜力。 RP是一组与150多个基因突变相关的遗传性视网膜疾病，影响了全世界150万以上的个体。此外，约40％的RP患者无法进行基因诊断，这影响了开发个性化RP治疗的能力。传统的基因疗法或基因编辑方法可能需要150多种产品才能挽救这些患者的视力。 OCU400是唯一的候选产品，具有解决广谱RP的潜力。
包含核激素受体基因NR2E3的OCU400有潜力帮助调节许多维持视网膜健康的生物学途径。最近的一项临床前研究发表在《自然基因疗法》上，证明了NR2E3在五种独特的小鼠模型中在RP的早期和中期产生广谱治疗益处的潜力。” Ocugen的视网膜科学顾问委员会。 Genead博士继续说道：“我们认为OCU400有潜力解决与RP相关的多种基因突变，因此可以帮助更多的患者。”
“我们从FDA获得的针对OCU400的第三个ODD，是朝着开发针对RP的广谱治疗并使急需急救的患者更快地获得治疗迈出的重要一步，”董事长，首席执行官兼Ocugen的联合创始人Shankar Musunuri说“该适应症的孤儿名称支持我们的修饰基因疗法平台的目标，即使用单一基因疗法产品来治疗多种遗传性视网膜疾病。目前尚无批准的能减慢或阻止多种形式RP进程发展的疗法，这就是为什么我们很高兴拥有一个可以通过一种疗法解决多种突变（包括视紫红质基因突变）的平台的原因。”
FDA孤儿产品开发办公室授予在美国治疗少于200,000名患者的罕见疾病或病状的新药或生物制剂的孤儿称号。七年的美国营销专有权，临床研究费用的税收抵免，临床研究试验设计协助，可以申请年度拨款的能力以及免除《处方药使用者费用法》备案费的能力。
关于OCU400
OCU400（AAV-hNR2E3）是一种新型基因治疗产品，具有广泛的潜力，可在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性核激素受体基因NR2E3的副本组成，该副本使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，从而可能稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。
OCU400是一种新颖的基因疗法，有望广泛有效地恢复一系列遗传多样的IRD的视网膜完整性和功能。 OCU400是Ocugen基于其新颖的修饰基因疗法平台开发的第一个程序，该平台由哈佛医学院眼科学副教授，马萨诸塞州Schepens眼耳研究所的科学家Neena Haider博士开发， Ocugen获得了在该平台上开发和商业化眼科产品的全球独家许可。 OCU400由核激素受体（NHR）基因NR2E3的功能性副本组成，使用腺相关病毒（AAV）载体将其递送至视网膜中的靶细胞。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，稳定细胞并可能挽救感光细胞的退化。
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