2020 07 22
AGTC是一家用腺相关病毒(AAV)进行人体临床试验的基因疗法治疗罕见疾病的生物技术公司,在获得FDA的书面反馈后，宣布了公司潜在的X-连锁视网膜色素变性（XLRP）临床开发计划。修订后的开发计划，包括立即扩大目前的试验，同时进行计划的2/3期试验，将被设计用于评估XLRP患者在多种潜在益处方面的持续疗效。
由于COVID-19的限制，FDA没有举行面对面的会议，而是就注册试验的设计和执行以及未来的监管提交提供了全面的书面反馈。公司将继续按计划进行生产、临床准备和其他活动，以尽快启动研究。
AGTC的总裁兼首席执行官Sue Washer说:“我们对FDA的反馈很满意，正在根据他们的建议修改我们的开发计划，以推进我们的XLRP基因治疗候选方案。”“基于目前的数据，我们相信，如果考虑到视觉敏感性的改善、BCVA和安全性等重要因素，我们有潜力开发出一流的产品，这将为目前没有治疗选择的XLRP患者提供有意义的好处。”
AGTC正在立即扩大其正在进行的1/2期试验，并计划在两个双盲组中给大约20名患者注射，以收集额外的功能数据，包括一个附加的适应性试验。该公司预计将在2020年第四季度开始给药。
对于后期研究，FDA在其书面反馈中指出，至少5个基因位点7分贝或7分贝以上的视觉敏感性变化才被认为具有临床意义，这与其他XLRP基因治疗领域分析数据的方式一致。AGTC之前曾报道过整个治疗区域的视觉敏感性平均值，但认为已经在正在进行的1/2期试验中评估的多名患者符合FDA的定义。该公司修改后的2/3阶段试验设计除了一个对照组外，预计还将包括两个正在进行实验的双盲组以及一个人对照组，以视觉敏感性变化作为主要指标，以及诸如适应性测试等几个附加指标AGTC预计将在2021年第一季度开始这项试验。
有关这些试验方案的进一步信息，包括患者人数、时间表和公司现金指导，将在公司截至2020年6月30日的财政年度文件中提供。此外，AGTC仍将在2020年下半年为其XLRP和ACHM临床项目提供多种数据读数。这些数据将包括XLRP 1/2期试验中两个高剂量组的数据。
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