2020 07 21
临床阶段生物技术公司Belite Bio今天宣布了美国和澳大利亚的两项LBS-008 1期临床试验的积极结果LBS-008是一种口服小分子视黄醇结合蛋白4（RBP4）特异性拮抗剂，旨在治疗与萎缩性年龄相关的黄斑变性（Dry AMD）和Stargardt病，一种遗传性青少年黄斑变性。
LBS-008一期试验结果
共计83名受试者连续14天使用LBS-008单次或重复剂量。两项研究的结论是，LBS-008的药理学剂量耐受良好，LBS-008的PK / PD状况支持每日口服。此外，LBS-008实现了潜在的治疗水平靶向作用。
“我很荣幸在第一个也是唯一一个由美国国立卫生研究院(NIH)蓝图神经治疗项目(BPN)资助的干性AMD项目中领导了LBS-008的发现。LBS-008试验的积极结果是NIH、哥伦比亚大学和Belite Bio合作的成功项目。我很高兴看到lgs -008进入下一个阶段，并相信lgs -008可以停止干性AMD和Stargardt疾病的进展。”
NIH BPN的重点是开发有前途的神经系统疾病的治疗方法。“干性AMD是一种常见的致盲原因，目前尚无治疗方法，”查尔斯·西温博士说，他是NIH国家神经疾病和中风研究所的项目主任，负责监督BPN的拨款。“该项目向二期临床试验的过渡是一个例子，说明NIH BPN旨在帮助研究人员将实验室中发现的有前景的想法转化为一些最难以理解的神经疾病的有效疗法。”
哥伦比亚大学的LBS-008 (BPN-14967)的发现和开发及其进入临床试验的进展得到了BPN拨款的资助。U01NS074476。
Belite Bio首席执行官Tom Lin博士表示:“我们很高兴与NIH BPN共同完成了这一重大里程碑，我们感谢BPN团队推动并支持LBS-008从发现到第一阶段的完成，并产生了非常有前景的结果。”
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