2020 07 01
SparingVision是一家专门研究和开发用于治疗遗传性视网膜变性疾病（如视网膜色素变性）的创新疗法的生物技术公司，今天宣布，欧盟委员会决定授予SPVN06孤儿药称号用于治疗遗传性视网膜营养不良。该决定基于欧洲医学机构（EMA）的孤儿药物产品（COMP）委员会的积极意见。
“按照计划，我们将继续进行临床前开发，并期待在2021年之前在法国和美国针对视网膜色素变性患者开展1期临床试验”
SPVN06是视网膜色素变性的突破性治疗方法，视网膜色素变性是一种孤儿遗传性视网膜疾病，导致失明，在全球范围内影响近200万人。 SPVN06使用基于基因疗法的方法，该方法独立于突变的基因，并且通过视网膜下专有神经营养因子的单次注射，旨在阻止和预防光感受器的变性。
SparingVision总裁兼首席执行官Florence Allouche表示：“对于SparingVision和我们创新的不区分突变的基因治疗方法，以及患有视网膜色素变性的患者来说，这个孤儿的名字都是令人鼓舞的消息，” SparingVision总裁兼首席执行官Florence Allouche说。 “按照计划，我们将继续进行临床前开发，并期待在2021年之前在法国和美国开始针对视网膜色素变性患者的1期试验”。
在欧洲，为鼓励针对少数病人的“孤儿药”的开发，欧洲药物管理局(EMA)对影响不到5/ 10000人的药物授予孤儿药身份。这种地位给进一步的临床发展带来了许多好处，允许更快的注册和额外的保护，在市场授权后10年的市场独占权。
关于SparingVision
SparingVision是一家生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗遗传性视网膜疾病的创新疗法。 SparingVision正在开发SPVN06，这是一种不区分基因的视网膜色素变性疗法，视网膜色素变性是最常见的遗传性视网膜变性。当前尚无治疗方法可治疗这种罕见的视网膜疾病的所有遗传形式，这种疾病会导致失明并在全球范围内影响近200万人。
https://www.businesswire.com/news/home/20200630005650/en/ |
