2020 05 21
总部位于沃斯堡的Nacuity Pharmaceuticals公司正在澳大利亚进行NPI-001的1/2期临床试验。NPI-001是一种口服药物，旨在减缓视网膜色素变性(RP)患者的视力下降，而RP又与Usher综合征有关。这项名为slop - rp(治疗与Usher综合征相关的视网膜色素变性的NPI-001片与安慰剂的安全性和有效性)的试验将纳入至少48名Usher综合征患者，并对他们进行为期两年的随访。如果slop -RP的结果是有利的，Nacuity计划在2021年在美国和澳大利亚开展针对RP患者的NPI-001临床试验。
美国抗盲基金会通过其RD基金向NPI-001的开发投资750万美元，该基金是一项风险慈善基金，用于正在接近或正在进行早期临床试验的新兴疗法。该基金会还为临床试验和疗法的发展提供科学咨询。基金会首席执行官Benjamin Yerxa博士是Nacuity董事会的成员。基金会投资副总裁Rusty Kelley博士是Nacuity的董事会观察员。
Nacuity首席执行官兼总裁Halden Conner表示：“我们很高兴获得基金会的支持和指导，以将我们不断涌现的治疗方法推广到人体研究中，并希望将其推广到需要治疗的视网膜疾病患者。” “有了基金会作为合作伙伴，我们觉得很有信心实现让NPI-001通过终点的目标。”
NPI-001是GMP级的N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA），是一种实验性抗氧化剂。研究人员认为，在许多遗传性视网膜疾病中，增加的氧化应激在视网膜变性和视力丧失中起主要作用。抗氧化疗法旨在减轻氧化应激。
NACA与N-乙酰半胱氨酸（NAC）有关，N-乙酰半胱氨酸（NAC）是FDA批准的对乙酰氨基酚过量引起的肝毒性的抗氧化剂治疗。但是，使用Nacuity的专利工艺制造的NPI-001比NAC具有更好的穿透视网膜细胞的能力。
在基金会资助的约翰·霍普金斯大学实验室研究中，NPI-001减少了氧化应激并保持了视力。
nacuity的新兴疗法是基于非常合理和有深度的科学技术。由于它是口服的片剂，因此可以轻松调整剂量。” Yerxa博士说。 “此外，它的设计目的是与导致患者视力丧失的突变基因无关。这意味着NPI-001有潜力帮助许多患有多种疾病和遗传特征的人。”
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