2020 03 09
美国CBER主任Peter Marks表示，CBER可以简化开发流程，允许申请商依赖于已经批准的生产平台，并对提出的任何修改进行审核。
美国食品和药物管理局(FDA)正在考虑采用类似于510(k)的方法来加速个性化基因治疗的批准。
生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks说，FDA需要一条可行的途径，不需要国会新授权来应对不断增长的行业。
在2月24日世界罕见病日的一次小组讨论中，mark说，CBER正在寻求“利用”现有的权限和信息，并考虑允许基于现有流程的制造应用程序使用事先批准。
"如果产品是使用一种制造技术制造的，并且只对该产品进行了少量修改，以便它可以解决特定疾病的不同疾病或不同子集，我们能否允许制造商利用，原产品，因为他们有这个修改的产品？
他问道。“我们正在就这些事情展开积极的对话。”
Marks的描述听起来类似于510(k)设备审批流程。这一途径允许申请商基于已经批准的设备进行更快的审核。然后他们必须证明所做的修改并不会比之前的设备增加安全风险，而且仍然符合FDA的疗效标准。
Marks似乎对采用基因治疗产品的平台方法很感兴趣，在这种方法中，每个新产品都可以复制基础的制造过程，并进行少量的修改。
药物评估和研究中心(CDER)主任Janet Woodcock在会议上补充说，一些小分子个体化治疗方法也已经到达该机构，并期待更多的治疗方法。
伍德考克说，CDER还在努力解决监管和商业化问题。
她说:“我认为这是最好的流程。
伍德考克预测，***批准可能会变得更“像设备一样”，以应对基于基因型进行小规模产品调整的可能性。伍德考克承认，不能针对每种新基因型实际完成临床试验，但他说登记数据可以帮助促进批准。
在3月3日的FDA“促进个性化治疗的端到端的发展”研讨会上，将讨论目前正在进行的开发个性化基因治疗技术平台的工作。利益相关者还将讨论临床和安全问题以及限制产品开发的其他问题，以及FDA可能实施的潜在解决方案。
马克斯还表示，申请商和监管机构应该在全球范围内思考，而不应制定开发计划来满足各个国家的需求，因为该产品只能在每个国家中治疗少数患者。
他说：“我们不想重复过去所犯的错误。” “除非我们找到可以提供这些产品的商业可行性或某种可持续的方法，否则我们将不会为有需要的患者做我们所需的工作。”
FDA官员一直在加快实施所谓“定制疗法”或“ N of 1”产品的政策。困难在于制定政策以应对那些并非具有商业潜力的疗法，并且通常是由学者发起的，而且往往是由没有受过正式培训或不了解新的分子机制开发要求的学者发起的疗法。诸如患者如何才能继续接受治疗之类的问题尤其具有挑战性。
创建了这么多策略，还有更多要写的策略
一些基因治疗政策已经到位，但马克斯和其他人表示，为了应对该行业的增长，还需要更多的政策。
今年1月，CBER发布了几份指导文件，内容涉及血友病、视网膜疾病和罕见疾病的基因治疗进展，以及患者的长期随访。
《罕见病基因治疗发展指南》没有取消临床试验中对安慰剂对照的要求，但取消了与生物标志物验证相关的语言。
指南还描述了机构对化学、制造和控制、安全等问题的思考。
此外，FDA鼓励基因治疗制造商采用先进的制造技术，以提高质量，扩大规模并获得许可。前专员斯科特·戈特利布主张在临床试验中制造“cassette”，为少数患者提供足够的产品。如果产品在试验中显示出希望，赞助商可以生产更多的“cassette”。
该机构的官员还认为，基因治疗是一种潜在的方式，可以吸引更多的***生产回到美国。2019财年和2020财年的预算要求包括增加资金，以建立评估生产疫苗和基因疗法新技术的框架。
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