2020 03 03
全球领先的临床阶段生物制药公司Ocugen，Inc.专注于发现，开发和商业化针对罕见和服务不足的眼部疾病的创新疗法，今天宣布在Nature Gene Therapy中发表核激素受体基因NR2E3的临床前数据，作为基因修饰剂和治疗剂，用于治疗多种视网膜退行性疾病。OCU400 (NR2E3- aav)接受了针对两种不同的遗传性视网膜疾病(IRDs)的两种罕见药物设计:NR2E3突变相关的视网膜疾病和CEP290突变相关的视网膜疾病。
该出版物详细介绍了五种独特的视网膜色素变性（RP）小鼠模型的功效结果，这些模型通过视网膜下注射给予NR2E3-AAV。测试的五个RP模型分别是rd1（与PDE6β相关的RP），Rho-/-和RhoP23H（均与视紫红质相关的RP），rd16（Leber先天性黑蒙）和rd7（蓝锥细胞增强综合症）。该研究证明了新型修饰基因疗法在RP的早期和中期可引起广谱治疗益处。
有关这项研究的其他结果，请参考Nature Gene Therapy的在线出版物。
“这代表了该疗法发展的重要里程碑。由多种由不同突变引起的动物模型引起的保护令我印象深刻”。俄勒冈州健康与科学大学（OHSU）医学院眼科副教授兼医学部主任Mark Pennesi医师表示，一种与突变无关的遗传性视网膜变性治疗方法将具有广泛的影响。
“Haider博士和她的视觉研究小组通过重置稳态来拯救5种RP的变性动物模型，从而在他们的研究中成功地证明了原理。这是开发首个针对遗传性视网膜变性疾病的广谱疗法的基础工作，即使在疾病发作后，也可以改变游戏规则，” USC凯克医学院眼科教授Cheryl Mae Craft博士说。
“我们的修饰基因治疗平台的最大优势之一是，它有可能消除对单个基因替代和基因编辑策略的需求，并可能革新眼部疾病的基因治疗方法。遗传性视网膜变性（例如RP）影响全世界150万人。超过150个基因突变与RP相关，这个数字仅代表RP人群的60％。其余40％的RP患者无法进行基因诊断，因此难以开发单独的治疗方法。我们的修饰基因疗法有可能消除开发150多种单独产品的需要，并为所有RP患者提供一种治疗选择。” Ocugen首席科学官Rasappa Arumugham博士说。 “我们正在完成OCU400的临床前研究，并有望在2021年开始在患者中进行1 / 2a期临床试验。”
关于OCU400
OCU400是一种新颖的基因疗法，有望广泛有效地恢复一系列遗传多样的IRD的视网膜完整性和功能。 OCU400是Ocugen基于其新颖的修饰基因疗法平台开发的第一个程序，该平台由哈佛医学院眼科学副教授，马萨诸塞州Schepens眼耳研究所的科学家Neena Haider博士开发， Ocugen获得了在该平台上开发和商业化眼科产品的全球独家许可。 OCU400由核激素受体（NHR）基因NR2E3的功能性副本组成，使用腺相关病毒（AAV）载体将其递送至视网膜中的靶细胞。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，稳定细胞并可能挽救感光细胞的退化。
https://finance.yahoo.com/news/n ... ical-123010008.html |
