2020 02 24
英国ReNeuron 公司是细胞疗法发展的全球领导者，很高兴地宣布其hRPC视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)候选疗法的1/2a期临床试验的长期积极数据，并计划扩大正在进行的研究。RP是一组遗传性眼部疾病，可导致视力逐渐丧失和失明。
2019年10月，该公司宣布了正在进行的1/2期研究中2a期患者的中期疗效数据，随后Pravin Dugel博士在旧金山美国眼科学会会议上发表了该数据。这些数据显示，一组受试者在手术过程中获得了成功，与基线相比，他们的视力得到了持续的临床相关改善，这是通过ETDRS表(临床试验中用来测量视力的标准视力表)上的字母数来衡量的。
从治疗到治疗后十二个月的所有时间点，该疗法均具有意义的临床效果。如前所述，不同患者观察到的疗效程度不同，在治疗后6个月达到28.7个字母，9个月达到12个字母，12个月达到7个字母而未接受治疗人的视力有所下降。
公司已向美国FDA提交了一项方案修正案，以扩展1 / 2a期研究，以用200万hRPC细胞的剂量，进一步治疗2a期研究中的另外9名患者。到目前为止，研究中使用了100万个细胞。修订后的临床试验方案还允许患者在治疗前获得更大范围的基线视力，并包括一些变化，这些变化可增强使用显微视野检查法测量和检测所治疗患者的视网膜敏感性变化的能力。
该公司及其临床顾问认为，当在更大规模，更明确定义的RP患者组中进行证明时，该方案修订将使迄今为止在研究中观察到的功效信号得到更好的界定和扩大。
此外，公司已向MHRA提交了申请，以将开放的试验在英国经验丰富的英国临床站点牛津眼医院开放，世界著名的视网膜疾病治疗领导者Robert MacLaren教授担任首席研究员。
该公司预计将在2020年期间提供来自扩展的1 / 2a期临床试验的更多数据，并希望从该研究中获得足够的数据，使其能够在2021年上半年寻求批准，从而开始一项关键的临床研究。
ReNeuron的RP临床计划已在欧洲和美国获得了“孤儿药”称号，并在美国获得了FDA的“快速通道”称号。一旦在这些地区批准了该疗法，孤儿药的指定就可以在相当长的一段时间内在市场上独占。快速通道指定为有资格获得FDA的加速批准和优先审核程序提供条件。
ReNeuron首席执行官OlavHellebø评论：
“我们对hRPC细胞治疗候选药物针对RP患者的1 / 2a期临床研究数据感到非常鼓舞。长期随访数据特别值得注意，这表明该疗法似乎在治疗后至少一年内一直保持其有益作用。”
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