2019 11 21
Biogen公司今天宣布了全球第三阶段临床研究的最后一名患者入组，该研究正在评估timrepigene emparvovec (BIIB111/AAV2-REP1)用于治疗CHM基因疗法的研究。CHM是一种罕见的退行性x连锁遗传性视网膜疾病，可导致失明。
“我们很高兴能够推进对遗传性视网膜疾病的创新性研究治疗，这些疾病由于缺乏治疗选择而导致严重的医疗需求得不到满足，”Alfred Sandrock医学博士说他是Biogen公司负责研发的执行副总裁兼首席医疗官。“Timrepigene emparvovec可能是一种变革性的基因疗法，适用于那些患有无脉络膜症的人，否则他们将不可避免地面临失明。”完成我们的第三阶段研究的登记代表了一个重要的里程碑，将这种新的潜在的治疗带给患者。”
STAR是一项随机，单盲，前瞻性、平行对照组的3期研究，纳入了170名成年男性CHM患者。该研究正在评估单次视网膜下注射timrepigene emparvovec的安全性和有效性。主要终点是根据早期治疗糖尿病视网膜病变研究(ETDRS)的视力方案，治疗后12个月，最佳矫正视力(BCVA)较基线至少提高15个字母的患者比例。STAR研究是基于1/2期研究的概念验证数据而开展的，该研究表明，在24个月时，经视网膜下靶向注射timrepigene emparvovec治疗的患者中，超过90%的患者保持视力，而没有出现预期的BCVA自然下降。在一组接受治疗的中度至重度视力丧失患者中，21%的患者的视力较基线时至少提高了15个ETDRS字母，而在一项自然史研究中，未接受治疗的患者的这一比例仅为1%。
CHM主要影响男性，其原因是编码Rab护卫蛋白-1 (REP-1)的CHM基因功能缺失。rep1蛋白参与细胞内蛋白转运，CHM基因功能缺失导致细胞内蛋白转运异常，视网膜色素上皮和光感受器废物清除受损。最初，CHM患者夜间视力差，随着时间的推移，逐渐丧失视力最终导致失明。
Biogen于2019年6月将timrepigene emparvovec添加到其投资组合中，这是其收购Nightstar Therapeutics (NITE)的一部分。
有关三期STAR研究的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov (NCT03496012)。
https://seekingalpha.com/pr/1770 ... y-inherited-retinal |
