2019 10 28
GenSight首席医疗官Magali Taiel向OT讲述了两种治疗遗传性眼病的开创性方法
2019年10月12日至15日在旧金山举行的美国眼科学会年会上，GenSight Biologics的科学家们分享了治疗遗传性眼病的两个项目的细节。该公司的首席医疗官讨论了莱伯氏遗传性视神经病变(LHON)基因疗法的发展，并将光遗传学应用于视网膜色素变性。
你能告诉我们用GenSight开发治疗LHON的方法吗?
我们有一种叫做GS010的基因疗法，它正处于发展的后期阶段。我们将于明年向欧洲药物管理局和美国食品***管理局提交治疗注册申请。
GenSight已经完成了临床试验，显示LHON患者在单眼注射该基因治疗后，双眼视力有了改善。这是意想不到的。我们不认为我们会看到对侧眼睛的改善。
因此，我们启动了一项非人类灵长类动物的研究，试图理解为什么我们看到基因疗法对一只眼睛有益，而对侧眼睛没有注射这种药物也有效果。我们给猴子单眼注射了基因药物，然后在其视觉系统中寻找GS010 DNA。我们在注射的眼睛中发现了GS010但真正的好消息是我们在这些猴子的对侧眼睛中也发现了GS010。
“如果我们能够帮助那些处于疾病晚期、目前没有治疗选择的患者，那将是继续我们工作的巨大动力。”
这是一个非常重要的消息，因为这意味着当你用GS010注射一只眼睛时，有一个可能的解剖路径将GS010 DNA从注射的眼睛通过视神经转移到对侧视神经和非注射的眼睛。
GenSight正在做什么工作来开发视网膜色素变性的治疗?
我们正在开发一种基因疗法，GS030，它与一种特殊类型的光线投射回视网膜的护目镜相结合。我们正处于这一发展的开端，我们的第一个人体研究正在进行中。在英国、美国和法国，我们有5名受试者接受了基因治疗。
到目前为止，治疗的安全性非常好。2例患者有轻度炎症，经治疗后均得到缓解。我们目前尚无疗效结果，因为它尚处于早期阶段，但我们希望在明年年中获得初步结果。
这其中的美妙之处在于，我们正在尝试治疗那些没有任何光感受器的人。我们正在使用一种技术，通过编码一种光敏蛋白来刺激视网膜神经节细胞将其功能转换成光感受器的功能。如果我们能够帮助那些处于疾病晚期、目前没有治疗选择的患者，那将是继续我们工作的巨大动力。
https://www.aop.org.uk/ot/scienc ... photoreceptors-left |
