2019 10 14
Lineage Cell Therapeutics，Inc是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发满足未满足医疗需求的新型细胞疗法，今天宣布了一项持续的积极成果I / IIa期研究其主要候选药物OpRegen®，这是一种视网膜色素上皮细胞移植疗法，目前正在开发中，用于治疗与年龄相关的黄斑变性（干性AMD）。结果于2019年10月14日在加利福尼亚州旧金山举行的2019年美国眼科学院年会（AAO 2019）上发表。
研究数据表明，用OpRegen进行治疗的耐受性持续良好，并且在收集的最远时间点，迄今为止，所有四名队列4患者接受治疗的眼睛在早期糖尿病视力表ETDRS上的视力（+8至+19个字母）都比未治疗的眼睛（-2至+7个字母）更好 。一个队列4患者在任何单个时间点记录的最大增加是+22个字母。队列1-3的患者在基线上是法定盲，队列4的患者具有更好的基线视力，病情较轻。先前报道的在某些患者中观察到的视网膜结构改善和玻璃膜疣密度降低得以维持，并且有证据表明在首批3个队列中接受治疗的患者中，移植后的OpRegen细胞持续存在，有些在给药后3年以上。值得注意的是，首位成功使用Orbit SDS和OpRegen(TAI) 配方的患者也显示出视力改善的迹象，在施用三个月经ETDRS评估获得了13个字母。总体而言，OpRegen的耐受性良好，初步证据表明某些患者接受治疗后视网膜结构改变得到改善，视敏度也可能得到改善。
“到目前为止，我们从OpRegen的干性AMD临床试验中获得的中期数据使我们感到鼓舞。我们打算收集更长的时间点并招募更多的队列4患者，但是我们收集到的视网膜解剖学变化，耐受性概况以及早期收集的最佳矫正视敏度和地理萎缩测量结果具有方向性，特别是对于没有FDA批准的治疗选择的疾病，” Lineage首席执行官Brian Culley说。 “我们的近期努力将是加快本研究的招募，这将增加我们的信息数据库，并指导开发OpRegen作为干性AMD的潜在新疗法的下一步。”
在AAO上提供的数据表明，OpRegen以及用于通过（i）带视网膜切开术的睫状体平坦部玻璃体切除术（PPV）和（ii）Orbit SDS将OpRegen递送至视网膜下腔的两种手术程序均 具有良好的耐受性。值得注意的是，在3例患者中，观察到接受OpRegen治疗的区域中的地理萎缩（GA）区域定向增长不对称。由于GA的扩张是一个渐进但缓慢的过程，因此，这一发现将需要更多的长期随访。若干队列1-3患者的影像学，尤其是来自更好视力的队列4的影像学，继续表现出视网膜内的结构改善以及移植的OpRegen细胞持续存在的证据。在OpRegen细胞移植的区域内，玻璃疣材料减少和改变的迹象以及椭圆形区域和视网膜色素上皮（RPE）层的改善或可能的恢复一直持续存在。在施用OpRegen的过渡区区域中，感光层和椭球区呈现出更规则的结构外观，表明在接受RPE细胞的区域中视网膜的潜在结构恢复。这一点特别重要，因为在干性AMD中，视网膜的结构会受到过多玻璃疣形成的影响，并最终影响RPE细胞和感光细胞的死亡，这对视觉至关重要。 OpRegen治疗后观察到的其他变化一直持续到检查的最后一个时间点（某些患者> 3年），包括视网膜下色素沉着和光学相干断层扫描（OCT）上出现的超反射区。
接受OpRegen的眼睛的最佳矫正视力（BCVA）并没有比预期的更快恶化，并且GA区域的进展没有比历史平均水平更快。两者合计，与未经治疗的对侧眼相比，两者都有早期的积极趋势。重要的是，前4个队列4例患者的视敏度均较基线水平有所改善，并且将在更长的时间内随访。积极招募的接下来的5队列4个病情较轻的患者（即较小的GA区域和视敏度在20/64和20/250之间）将通过Orbit SDS接受OpRegen。
I / IIa期安全性和耐受性研究的前16名患者中未报告意外的不良事件（AE）或与治疗相关的全身性严重AE。最常见和预期的眼部AE是轻度至中度的视网膜前膜（ERM）的形成或加剧，以及视网膜脱离的单个报告，所有这些都发生在通过PPV给药途径接受OpRegen的患者中。 Orbit SDS是PPV路线的替代方案，旨在避免形成ERM。预期接下来的5位接受治疗的患者将通过Orbit SDS而不是PPV给药途径接受OpRegen。
https://www.businesswire.com/news/home/20191014005146/en/ |
