2019年9月30日
专注于创新疗法的临床阶段生物制药公司Ocugen，Inc.（纳斯达克股票代码：OCGN）致力于解决罕见和服务不足的眼部疾病，已与CanSino Biologics（“ CanSinoBIO”）（6185.HK）建立了Ocugen基因的战略合作伙伴关系哈佛大学医学院附属机构马萨诸塞州斯芬斯眼科学研究所目前正在开发针对遗传性视网膜疾病的治疗药物候选产品。
在这项战略合作下，CanSinoBIO将为Ocugen的修饰基因治疗平台中的第一个基因治疗产品OCU400的开发提供所有CMC开发和临床用品。 CanSinoBIO保留了支持Ocugen商业生产的选项。该协议还为CanSinoBIO在大中华区提供商业化权利。
“我们相信修饰基因治疗平台以及OCU400作为其首个候选产品，可以用一种产品治疗许多遗传性视网膜疾病，” MBA博士Shankar Musunuri表示，他是该公司董事长，首席执行官兼联合创始人。 Ocugen。 “可靠的制造合作伙伴关系对于基因疗法临床试验和商业化至关重要。与CanSinoBIO的合作伙伴，以及他们先进的设施和世界一流的团队，为我们提供了一条明确的道路，可以推动我们的开发和制造流程到达诊所。”
OCU400已从美国FDA获得两个不同的孤儿药称号（ODD）。首先，用于治疗与NR3E3突变相关的视网膜变性，最近，用于治疗与CEP290突变相关的视网膜疾病。
CanSinoBIO董事长兼首席执行官Yu Xuefeng博士说：“我们很高兴与Ocugen合作，因为他们推动了针对罕见视网膜疾病的基于AAV的基因治疗产品组合的发展。” “我们在病毒载体平台技术，产品开发和制造能力方面的专业知识将发挥关键作用，将OCU400推向临床，并最终为迫切需要视网膜疾病治疗的患者提供服务。”
关于OCU400
OCU400是一种新颖的基因疗法，有望广泛有效地恢复一系列遗传多样的IRD的视网膜完整性和功能。 OCU400是Ocugen基于其新颖的修饰基因疗法平台开发的第一个程序，该平台由哈佛医学院眼科学副教授，马萨诸塞州Schepens眼耳研究所的科学家Neena Haider博士开发， Ocugen获得了在该平台上开发和商业化眼科产品的全球独家许可。 OCU400由核激素受体（NHR）基因NR2E3的功能性副本组成，使用腺相关病毒（AAV）载体将其递送至视网膜中的靶细胞。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，稳定细胞并可能挽救感光细胞的退化。
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