2019 10 02
基于细胞疗法的全球领导者ReNeuron Group plc（RENE.L）很高兴宣布公司正在进行的1 / 2a期临床试验的人类视网膜祖细胞（hRPC）治疗视网膜色素变性（RP）新阳性数据。
在该研究的2a阶段的最新跟踪研究中，视敏度相对于基线的平均改善是通过ETDRS图（用于在临床试验中测量视敏度的标准化视力表）上读取的字母数来衡量的如下：
治疗后数月
治疗后眼睛的视力平均改善
治疗的眼睛的视力平均改善（不包括两名与手术相关的视力丧失的患者）
未经治疗的眼睛的平均视力变化
1个
+8.3个字母（n = 8）
+14.5个字母（n = 6）
+ 1.6个字母（n = 8）
2
+5.4个字母（n = 8）
+13.0个字母（n = 6）
+ 2.8个字母（n = 8）
3
+6.1个字母（n = 8）
+17.8个字母（n = 6）
+ 6.8个字母（n = 8）
6
+18.5个字母（n = 4）
+28.7个字母（n = 3）
+ 7.8个字母（n = 4）
9
+12.0个字母（n = 1）
+12.0个字母（n = 1）
-1.0个字母（n = 1）
在1/2a期研究中，共有22名患者接受了治疗，并建立了良好的安全性档案，没有患者出现与产品相关的严重不良事件，还有两名患者出现与手术相关的视力丧失。
这些最新的结果将由Pravin Dugel医学博士作进一步的详细介绍他是亚利桑那州菲尼克斯市的视网膜顾问公司的管理合伙人，也是南加州大学凯克医学院罗斯基眼科研究所的临床教授。在2019年10月12日的会议上，杜格尔博士将在一个较晚的发展会议上发言。
首席执行官康HellebøReNeuron会在10月10日的眼科学创新峰会(OIS@AAO) 的会前会作报告。
“我期待着在即将到来的旧金山AAO会议上展示和讨论这些令人鼓舞的数据。我相信，我们在这些患者身上看到了疗效的明确信号，他们的视力很难得到改善，更不用说某些患者的视力水平了，我们对此非常赞赏，”普拉文·杜格尔博士评论道。
RP是一组眼部遗传性疾病，由于视网膜细胞受损并最终死亡而导致视力逐渐丧失。该公司的RP临床项目在欧洲和美国都获得了罕见病药物指定以及美国食品和药物管理局(FDA)指定的快速通道。
1/2a期临床试验是一项评估ReNeuron公司的hRPC干细胞治疗晚期RP患者的安全性、耐受性和初步疗效的开放标签研究。这项研究的第2a阶段使用了低温保存的hRPC配方，将保留部分视网膜功能的受试者纳入研究，目前正在美国的两个临床站点进行研究——波士顿的马萨诸塞州眼耳医院以及亚利桑那州凤凰城的视网膜研究所。
ReNeuron公司的hRPC细胞疗法候选方案相对于其他治疗RP的方法提供了许多潜在的优势。首先，细胞治疗候选是独立于许多特定的遗传缺陷，这些缺陷共同定义RP为一种疾病，从而使更广泛的潜在患者群体有资格接受治疗。其次，细胞经过低温保存，可以按需运输，并在当地的医院使用。最后，细胞被直接注射到视网膜退化的部位，使感光功能有更大的机会进行解剖修复。
该公司将继续从正在进行的1/2a期研究中获取进一步的长期随访数据。与此同时，该公司将咨询其欧洲和美国的顾问和监管机构，以设计和同意未来的临床发展计划，为其hRPC细胞疗法候选人治疗RP。
https://finance.yahoo.com/news/r ... ions-110000782.html |
