2019 08 12
ProQR是一家致力于通过创建用于治疗严重遗传性罕见疾病的转化性RNA药物改变生活的公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了QR-1123的研究性新药（IND）申请。ProQR计划在2019年开始为QR-1123的1/2阶段试验招募患者。
QR-1123是一种一流的研究寡核苷酸，旨在解决由于视紫红质（RHO）基因中的P23H突变导致的与常染色体显性视网膜色素变性（adRP）相关的视力丧失的根本原因。
P23H是美国最常见的与adRP相关的突变。这种疾病导致美国大约2,500名患者的进行性视力丧失，导致中年人失明。目前还没有针对adRP的批准疗法，QR-1123是第一种针对患有这种疾病的患者开发的研究药物。
ProQR首席执行官Daniel A. de Boer表示，“我们很高兴有一个开放的QR-1123 IND，我们将在今年将我们的下一个遗传性视网膜疾病计划推进诊所。” “这代表了我们在不到五年的时间内的第五个IND，以及我们针对严重遗传性眼病的第三个临床项目。凭借强大的体外和体内概念验证，我们对这种药物对adRP患者生活产生积极影响的潜力感到兴奋。“
关于QR-1123
QR-1123是首个用于治疗由RHO基因P23H突变引起的adRP的反义寡核苷酸，由Ionis Pharmaceuticals运用Ionis专有的反义技术。该疗法通过特异性结合突变的RHO的 mRNA来抑制突变毒性的视紫红质蛋白的形成。QR-1123和突变的mRNA结合后通过RNA酶H诱导的裂解，将突变等位基因的mRNA特异性敲除，而不影响正常的RHO的mRNA。QR-1123通过眼内玻璃体内注射给药。QR-1123于2018年获得Ionis Pharmaceuticals的授权。
关于adRP的1/2阶段试验
PQ-1123-001是一项首次人体研究，由于视紫红质（RHO）基因中的P23H突变，最初将包含多达12名患有adRP的***。 该试验将包括单剂量升级（开放标签）组和多剂量（双重掩蔽）组，其中单眼玻璃体内注射QR-1123或假手术将在一只眼睛中给予。 该试验的目标包括评估安全性，耐受性，药代动力学和功效，通过视觉功能和视网膜结构的恢复或改善，通过视力（BCVA），视野和光学相干断层扫描（OCT）等眼科终点测量。 还将评估试验受试者在患者报告的结果或PRO中报告的生活质量变化。 完成此试验的患者如果符合条件，将能够参加延期研究。 该试验旨在在北美的专家站点进行，预计将于2019年开始。
关于adRP
常染色体显性遗传性视网膜色素变性（adRP）是一种严重且罕见的遗传性疾病，其导致儿童时期夜间和周边视力逐渐减少，并且经常导致成年中期失明。在美国，与adRP相关的最普遍的突变是视紫红质 （RHO） 基因中的P23H点突变（也称为c.68C> A突变）并且影响大约2,500人。这种功能突变的获得导致视紫红质蛋白的错误折叠，其对视网膜中的感光细胞变得有毒。随着时间的推移，细胞死亡，视力逐渐丧失。目前没有P23H adRP批准或临床开发的治疗方法。已经进行了P23H adRP患者的自然史研究。
https://finance.yahoo.com/news/p ... tart-110000496.html |
