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2019年8月6日
总部位于珀斯的生物技术公司Phylogica（ASX：PYC）报道了使用其专有药物输送技术的人类细胞以获得致盲遗传性眼病治疗的初步研究早期阳性结果。
该研究使用Phylogica的细胞穿透肽（CPP）平台将反义寡核苷酸（ASO）药物传送到人视网膜色素上皮细胞，作为公司旗舰计划的一部分，该计划的重点是“无成药性的基因组”或存在内部细胞的高价值药物靶点。
它比较了在有和没有CPP的情况下，通过ASO实现的人体细胞中的外显子跳跃率，结果显示ASO自身实现了8％的外显子跳跃，而CPP-ASO组合达到100％。
外显子跳跃是药物施用中有效性的衡量。
更高水平的外显子跳跃表明CPP更有效地递送ASO
Phylogica的研究是默多克大学分子医学和创新治疗中心与Lions 眼科研究所眼科组织工程实验室的合作。
动物研究
人类细胞的成就遵循了Phylogica在6月使用CPP和ASO药物进行的动物研究中达到的类似里程碑。
在该研究中，第二代CPP用于将ASO药物载体递送到小鼠的玻璃体中，表明递送方法在八个不同的细胞层中是可行的，并且药物可以成功递送到靶向的视网膜色素上皮细胞中。
Phylogica当时表示，这项动物研究代表了药物开发途径中“主要临床前里程碑”的成就，并清楚地证明了交付技术的优异表现。
这两项研究已成为“关键数据”，为临床前成果转化为临床（人类）结果和潜在上市药物提供了前景。
3D建模
Phylogica表示现在将专注于提供最终的临床前技术里程碑，称为3D器官模型（或“培养皿中的视网膜”），它将动物模型中代表的生物体结构复杂性与人体细胞物质独特元素相结合。
“3D类器官成功研究的好处是在随后的药物分子临床（人类）评估中成功的可能性增加，”该公司表示。
视网膜疾病
遗传性视网膜疾病是由200多种人类基因中的已知遗传错误引起的一组病症，导致全世界数百万***和儿童丧失视力。
色素性视网膜炎，黄斑营养不良和黄斑变性是影响所有年龄段人群的更常见的退行性疾病，不同的病情以不同的速率发展。
将大分子药物递送到遗传性视网膜疾病的细胞中是制药工业当前面临的主要挑战之一。
市场上的许多大型药物无法有效地穿透细胞以达到自身最高价值的药物目标。
Phylogica的CPP递送平台旨在解决这一局限性，并为药物提供进入细胞内部的途径。
该技术可用于向人体内的多种靶组织递送多种药物，为治疗多种不同疾病提供了机会。
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