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英国南安普顿的研究人员开始对Stargardt病进行临床试验

2019 07 03

英国南安普顿的研究人员正在招募患有Stargardt病的人,进行一项名为Remofuscin的新药的临床试验,该药可以阻止与此病症相关的视力丧失。
南安普敦大学医院的Andrew Lotery教授在欧盟资金约500万英镑的支持下,与德国,意大利和荷兰的诊所的同事一起领导了这项试验。
Stargardt病主要影响中央视力,发病通常发生在青春期或青年期,并且通常由称为ABCA4的基因突变引起。目前尚无法治愈,但之前的研究表明,Remofuscin能够降低一种叫做脂褐素的有害物质的水平,该物质在受该病症影响的视网膜细胞中积聚。科学家认为,减少脂褐素可以限制对视网膜的进一步损伤并阻止视力丧失。
临床试验将持续长达14个月,预计参与者将至少访问南安普敦的研究医院11次。他们还需要满足一些严格的标准才有资格参加,包括确认基因检测报告显示ABCA4中至少有两个位点突变; 基因检测不能作为研究的一部分进行。参与者还需要在45岁之前经历过疾病的记录,并且能够阅读至少一行视力表。

有关参与的更多信息,包括进一步的资格标准,请联系南安普顿总医院的眼科研究小组

https://retinauk.org.uk/research ... -stargardt-disease/
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
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