2019 06 26
牛津生物医学公司和Santen公司宣布，计划就遗传性视网膜疾病基因治疗载体的开发达成研究和开发合作，并签署期权和许可协议。
此次合作的目的是利用牛津生物医学公司开发和制造的慢病毒载体，产生治疗遗传性视网膜疾病的临床前概念证明，并包括使用该公司慢病毒载体平台的许可证。
牛津生物医学首席执行官约翰•道森(John Dawson)表示，该公司“很高兴在日本建立了我们的首次合作关系”。Santen是一家领先的跨国眼科公司，正在开发一种创新的基因治疗产品，用于治疗一种严重的遗传性视网膜疾病，影响患者的治疗方案很少或没有治疗方案。
遗传性视网膜疾病是基因治疗的理想候选，因为许多致病基因突变已经被确定。
此外，眼睛是一个容易接近的器官，有助于直接将基因治疗载体运送到患病组织。慢病毒载体的一个关键优势是它们能够传递大基因，这在技术上对其他载体系统具有挑战性。
约翰·道森继续说道:“我们相信我们的慢病毒载体平台特别适合将大基因传递到眼睛。我们期待与Santen建立真正的伙伴关系，发挥我们各自在基因治疗载体和遗传性视网膜疾病方面的能力，最大限度地发挥这一重要研发项目的价值。”
遗传性视网膜疾病是由260多种不同基因中的一种引起的一组罕见疾病，这些基因的突变会导致视力丧失或失明，通常会对儿童和年轻人造成不成比例的影响。
http://www.pharmatimes.com/news/oxford_biomedica,_santen_enter_retinal_disease_r_and_d_alliance_1292618 |
