2019 06 05
干细胞和基因治疗领域有如此多令人兴奋的可能性，加拿大抗击失明基金会如何选择资助哪些项目呢?
答案很简单:我们为治疗和治愈致盲眼疾提供最好、最有前途的研究资金。这就是为什么我们如此自豪地资助David Gamm博士的研究，作为我们恢复视力20/20研究计划的一部分，研究一种治疗视网膜色素变性(RP)的潜在干细胞疗法!
Gamm博士的研究探索了用干细胞疗法替代视网膜色素变性患者光感受器的可能性。视网膜色素变性是一种致盲性眼病，包括视野狭窄和夜盲症。虽然RP被认为是一种“罕见疾病”，但它是一种最常见但罕见的眼病，每3500名加拿大人中就有1人患有此病，而每4000名加拿大人中就有1人患有此病。在RP中，光感受器受损，而光感受器是视网膜中对光线做出反应的特殊杆细胞和锥细胞。Gamm博士的研究团队希望通过替换有缺陷和死亡的光感受器，开发出一种广泛的治疗方法，来治疗RP和其他涉及光感受器细胞丢失的眼科疾病。
但是你用什么来代替有缺陷的光感受器呢?Gamm博士的团队认为，答案在于一种特殊的干细胞，称为诱导多能干细胞(iPSC)。这些细胞可以被诱导发展成感光细胞，然后可以移植到眼睛里。一旦移植成功，Gamm博士已经证明这些新的光感受器有对光做出反应的能力。
这是一个令人兴奋的前景——对于许多导致光感受器死亡的遗传性视网膜疾病(IRDs)来说，这一前景具有巨大的潜力。与基因疗法不同，干细胞疗法的目标是用新功能细胞取代受损细胞，从而恢复视力。由于干细胞疗法并不是“基因特异性”的，因此希望光受体替代疗法能够治疗包括光受体丧失在内的各种不同疾病。此外，许多基因疗法的作用是保护而不是恢复视网膜功能。这意味着基因疗法只有在患者的眼睛中有存活的光感受器时才能奏效。相比之下，干细胞疗法将取代正在死亡的光感受器，而不考虑基因缺陷，这意味着它可能适用于更广泛的患者群体。
与我们所有的视力恢复20/20接受者一样，加拿大抗盲协会选择资助Gamm博士的研究，因为它为患有致盲眼疾的人恢复视力提供了巨大的潜力。这项世界级的研究正迈向人类临床试验的第一步，这意味着它即将成为一种实验性治疗方法，可以在患者身上进行测试。
这些转化研究项目完全不可能没有那些支持抗击加拿大失明的令人难以置信的捐助者的慷慨捐助。恢复视力20/20计划得以实施，多亏了唐娜·格林(Donna Green)和她的母亲戈尔迪·费尔德曼(Goldie Feldman)，以及一位匿名捐赠者。他们共同出资250万美元，推动了针对视网膜色素变性的视力修复治疗的发展!多亏了甘姆博士等研究人员以及唐娜(Donna)和戈尔迪(Goldie)等捐赠者令人难以置信的工作，治疗致盲眼疾的方法才真正浮出水面。
想了解更多关于Gamm博士令人兴奋的fbc资助的研究吗?点击这里观看Gamm博士在温哥华的Vision Quest教育活动上与FBC社区分享他的发现的视频!这一页还包括了他演讲的详细书面总结。
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