2019 05 14
MeiraGTx今天公布了AAVRPE65的1/2期剂量递增试验的积极数据。 该公司的基因疗法研究用于治疗RPE65缺乏症，这是一种导致失明的疾病。AAV-RPE65是专为治疗rpe65突变而开发的第二代基因治疗候选药物，在转导效率、效力和稳定性方面进行了优化。试验达到了AAV-RPE65的安全性和耐受性的主要终点。此外，AAV-RPE65在几个旨在评估临床活动的次要终点上显示出统计学上显著的改善。
1/2期开放标签、多中心、剂量试验评估了AAV-RPE65在视网膜营养不良患者中的作用。该试验在美国和英国的两个中心进行，三个外科医生在这些地方进行了手术。该试验纳入了15名患者，包括9名年轻人(16-24岁)和6名儿童(5-12岁)。每名患者的一只眼睛都接受了视网膜下AAV-RPE65的治疗，另一只眼睛作为未经治疗的对照。
在AAV-RPE65治疗6个月后，通过对视觉引导的活动能力、视网膜敏感度、视力和对比敏感度的评估，视力有了显著改善。在较低的光照水平下，治疗组和对照组的视力较基线有较大的改善。这些结果解决了rpe65缺乏的核心功能表现，这通常导致从儿童早期开始的视力损害，在低光照条件下最为明显，并且与AAV-RPE65的拟议作用机制一致。
MeiraGTx计划在2019年下半年与监管部门会面，确定AAV-RPE65的监管审批发展路径。
“rpe65基因突变从儿童时期就对生活质量产生了深远的影响，随着患者视力逐渐完全丧失，其致残率也在不断上升，”伦敦大学学院眼科学教授，MeiraGTx临床眼科主任Michel Michaelides说。
“这项试验表明，AAV-RPE65有可能在严重衰弱的疾病中恢复视力。这些令人鼓舞的早期数据反映出基因疗法有望改变遗传性视网膜失明疾病患者的生活。”
第1/2阶段试验的全部数据预计将在今年晚些时候的一个科学论坛上发表。
具体数据请查看以下网址
https://www.globenewswire.com/ne ... E65-Deficiency.html |
