韩国OliX 扩展了眼部疾病管道治疗视网膜色素变性

雪山飞狐

2019 05 10

RNAi疗法的领先开发商扩展了眼部疾病管道韩国OliX 。今天宣布扩大其眼部疾病管道。 具体而言，该公司于5月10日在首尔举行的投资者关系会议上发布了一项新的目标，用于治疗视网膜色素变性（RP），该公司宣布推出OLX304A用于开发RNAi治疗药物。


“我们已经证实了使用我们的cp-asiRNA平台技术治疗RP的巨大潜力，这是开发眼部疗法的最佳siRNA技术。我们期待推进OLX304A作为一种高效创新的方法，使RP患者受益，” OliX的创始人兼首席执行官Dong-ki Lee博士说。

OLX304A是一种针对RP患者的单基因治疗方案，而不考虑其致病基因突变。这一流程不同于传统的针对单个致病基因的RP治疗方法。

OLX304A计划的IND申请计划提交给美国FDA，以便在明年上半年启动第1阶段。

OliX Pharmaceuticals，Inc。
OliX是一家临床阶段制药公司，通过基于其专有的RNAi技术下调致病基因的表达，开发针对多种疾病的治疗剂。 该公司目前正在开发治疗各种疾病的新型治疗方案，这些疾病具有高度未满足的医疗需求，包括肥厚性瘢痕，干性和湿性年龄相关性黄斑变性（AMD），视网膜下纤维化，视网膜色素变性和特发性肺纤维化（IPF）。

https://finance.yahoo.com/news/o ... ease-011500591.html

雄鹰

感谢飞狐兄的精彩分享！——可是难以理解此RNAI技术。

雪山飞狐

以下文章是和几个专业一点的病友微信聊天记录，仅供参考



这么讲，药物有很多种，有的药物是小分子药物，比如说阿司匹林；有的药物是抗体，抗体都是大分子蛋白；
而 RNAi 技术使用的都是RNA——但 RNA 进去之后是通过什么机理起作用，不同的系统设计目标是不一样的


另外RNAi是一大类技术的统称。不同技术也是不一样的
最常见的 RNAi 是沉默某个基因表达的
而荷兰公司的 RNAi 是用于跳过外显子的——只敲掉一个外显子，而不是抑制整个基因的表达——他们的意思是，只敲掉这一个外显子，剩下的基因反而是正常的有功能的基因




RNAi系统的好处呢，是可能可以直接进细胞——而抗体这种肯定是进不去的；相对于小分子药物呢，衰减的又慢一些，小分子药物基本上一两天之后就代谢干净了，而 RNAi 起效的时间要大大长于小分子药物