Abeona Therapeutics在ARVO年会报告证明AIM™基因疗法治疗视网膜疾病的临床前数据
2019年5月1日
Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）今天宣布将公司新型AIM™AAV204衣壳通过玻璃体内注射给非人类灵长类动物，从而在内层和外层视网膜中实现强大的转基因表达。这些新的临床前数据还支持玻璃体内注射用于在广泛的遗传性和获得性视网膜疾病的门诊环境中提供基因治疗的潜在用途。研究结果在温哥华视觉与眼科研究协会（ARVO）年会上发表。
“AIM™AAV204衣壳在非人灵长类动物中的广泛视网膜靶向性强调了我们的平台提供超越遗传性疾病的基因疗法的潜力，包括治疗目前服务不足的后天性视网膜疾病，”总裁兼首席科学官Timothy J. Miller博士说“不需要手术的AAV基因治疗的玻璃体内给药能够在门诊环境中进行，可能是一种更安全，侵入性更小的方法。”
在临床前研究中，在非人灵长类动物中玻璃体内施用新型AIM TM AAV204衣壳导致外周视网膜中的广泛转基因表达以及施用后25天在中央凹中的强烈表达。 AAV204还在视网膜外植体中转导感光细胞并转导外层视网膜，具有阳性绿色荧光蛋白（GFP）表达。
通过小鼠模型的研究补充了非人灵长类动物数据，小鼠模型将AAV204鉴定为三种主要候选AIM TM衣壳之一，其显示出视网膜细胞的强烈转导。小鼠中的数据表明，玻璃体内给药导致AAV204的广泛视网膜表达，其渗透到光感受器和视网膜色素上皮（RPE）层。
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