2019年4月30日
Homology Medicines，Inc。（纳斯达克股票代码：FIXX）今天公布了临床前数据，证明单次给药，该公司靶向通常与遗传性视网膜疾病相关的细胞类型新的腺相关病毒载体。在视觉和眼科学研究协会（ARVO）2019年会上的介绍表明，来自人类造血干细胞（AAVHSCs）的Homology载体能够靶向并进入（转导）治疗三种模型中眼睛相关的细胞，使用多种给药途径，包括静脉内，玻璃体内和视网膜下注射。
“我们的AAVHSC套件使我们能够选择最佳的载体来解决特定疾病，今天的数据进一步证明了我们的载体在采用多种给药途径和不同模型时可以灵活定位，”Homology Medicines首席科学官Albert Seymour博士说。 “我们的报告还表明，AAVHSCs能够将基因传递给与许多眼科疾病具有治疗相关性的细胞，从而将我们平台的潜力随着时间的推移扩展到新的适应症。”
在生物分布研究中，包括总共八种不同的AAVHSC，数据证明：
在非人灵长类动物中，静脉注射后转导视网膜细胞;
在猪模型中，在视网膜下注射后转导光感受器和视网膜色素上皮（RPE）细胞;
在小鼠模型中，在玻璃体内注射后转导光感受器，RPE细胞和视网膜神经节细胞（RGC）;和小在鼠模型中，在视网膜下注射后转导光感受器，RPE细胞，视网膜水平细胞和RGC。
2017年11月，Homology与诺华公司合作开发新的基因药物，采用Homology重组基础的基因校正方法，针对特定的眼科标靶。
有关演示文稿的更多信息，请访问Homology的网站www.homologymedicines.com/publications
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