返回列表 回复 发帖

AGTC宣布在1/2阶段临床试验中达到入组里程碑

2019 04 08

美国应用基因技术公司(AGTC),一家从事基于腺相关病毒(AAV)基因疗法治疗罕见疾病的人类临床试验的生物技术公司今天宣布它已经在两个1/2期临床试验中取得了入组里程碑。该公司完成了全色盲(ACHM)CNGB3试验剂量递增部分的入组,该试验正在评估其候选产品(rAAV2tYF-PR1.7-hCNGB3)用于治疗由CNGB3基因突变引起的ACHM的安全性和有效性。 。该公司还完成了扩展组的招募,其中包括儿童患者,其候选产品(rAAV2tYF-GRK1-RPGR)用于治疗由RPGR基因突变引起的X连锁视网膜色素变性(XLRP)。两种研究疗法均采用该公司专有的AAV传递技术,并通过视网膜下注射进行治疗。

“继续成功参加我们所有的临床试验对于推进新的和创新的基因疗法至关重要,这些基因治疗对于遗传性视网膜疾病患者缺乏批准的治疗方案,我们对我们取得的进展感到满意,”AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer说。 。“实现这些重要的里程碑,证明了AGTC临床团队和我们的临床研究人员的奉献精神,强调了我们的研究疗法对我们寻求服务的患者群体的支持。”

该公司正在招募患者进行两项平行的1/2期临床试验,其中包括由两种最常见的ACHM基因CNGB3和CNGA3突变引起的ACHM候选产品。迄今为止,AGTC已在ACHM CNGB3试验中招募了12名患者,在ACHM CNGA3试验中招募了6名患者。AGTC计划在2019年下半年为CNGB3研究的剂量递增部分提供临时六个月临时数据。到目前为止,AGTC已完成XLRP试验剂量递增和扩展部分的10名和6名患者的入组。该公司计划为2019年第三季度的试验剂量递增部分和第四季度的扩展部分提供一线中间六个月临时数据。

每项试验的主要重点是通过分析局部性(眼部)和全身治疗引起的不良事件来评估载体和视网膜下输送程序的安全性。通过评估眼部和非眼部不良事件来监测安全性。此外,每项试验将通过评估大量视觉功能测量的变化来测量生物活动,包括视野,视力和生活质量。

关于AGTC
AGTC是一家临床阶段的生物技术公司,它使用专有的基因治疗平台为患有罕见和衰弱性疾病的患者开发转化基因疗法。它最初的重点是眼科领域,它在X连锁视网膜色素变性(XLRP),全色盲(ACHM CNGB3和ACHM CNGA3)和X连锁视网膜劈裂(XLRS)方面进行了积极的临床试验。除了临床试验外,AGTC还有光遗传学,肾上腺脑白质营养不良(ALD)的临床前项目,这是一种中枢神经系统疾病(CNS)和其他眼科和耳科疾病适应症。正在与Bionic Sight合作开发光遗传学计划。AGTC在基因治疗产品设计方面拥有重要的知识产权组合和广泛的专业知识,包括衣壳,促进剂和表达盒,以及基因治疗产品的配方,制造和物理传递方面的专业知识。

关于全色盲(ACHM)
全色盲是一种遗传性视网膜疾病,从出生就存在,其特征是缺乏锥形光感受器功能。该病症导致视敏度显着降低,极度光敏感性导致白天失明,并完全丧失颜色辨别力。即使在柔和的光线条件下,受色盲影响的人的最佳矫正视力通常在20/200左右,这是人们被视为法律失明的水平。

关于X连锁视网膜色素变性(XLRP)
XLRP是一种遗传性疾病,可导致男孩和年轻男性进行性视力丧失。该疾病的特征包括儿童早期的夜盲症和视野的进行性狭窄。一般而言,XLRP患者在疾病过程中的视敏度逐渐下降,导致在生命的第四个十年左右合法失明。AGTC于2017年获得美国食品***(FDA)孤儿***称号,并于2016年获得欧盟委员会孤儿***称号,其基因治疗产品候选药物用于治疗由RPGR基因突变引起的XLRP。

https://www.globenewswire.com/ne ... linical-Trials.html
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
感谢飞狐兄的持续分享!!
返回列表