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根据报道内容，我或许可以粗浅了解到几点信息：一、此研究针对的是RPE65的lusturna对双等位基因，且受试者都是婴幼儿（五六岁以下）；二、临床研究开始时，受试者中的治疗组在一岁时参与，对照组在二岁开始时参与；三、根据治疗先后不同比照出他们的活动能力及光敏性等指标；四、两组经过四年观察，治疗都比治疗前有明显效果，只是出现了有部分受试者在开始治疗后，光敏性与黑暗适应性等指标未发生持续改善之迹象；四、尽管如此，所有受试者都比原先未治疗时有了明显改善。同时，通过这则报道或许我们可以引入一些思考。首先，RPE65基因的致病机理兴许不是单纯的RPE65而引起，而是存在其它致病基因共同作用最终导致RPE65基因的致病症状。其次，通过单纯改变致病基因很可能会存在逐步失效的风险。 |
