2019 04 01
Arlene V. Drack医学博士在美国儿童眼科和斜视协会的年会上说，在Luxturna对双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良患者的3期临床试验中，动态导航、光敏性和视野的改善持续了4年。
在Drack作为临床研究人员参与的试验中，患者以2:1的比例分为实验组和对照组，两组患者接受同样的治疗方案，但是为了进行实验对比，对照组要比实验组推迟一年接受治疗。
Drack说，无论是对照组还是治疗组，一开始都不能很好地通过障碍训练，但在第一年结束时，治疗组和对照组之间存在“巨大”的差异。治疗组术后30天行走能力改善，持续4年。
对照组患者治疗后的结果相似。她说，在治疗后30天，运动测试成绩有所改善，并在3年内保持改善。
她说:“有5名受试者在1岁时有明显改善，但在2岁至4岁时，他们的标准差确实发生了变化。”“其中三名受试者的活动能力测试得分在2至4岁期间有所下降，但没有人低于治疗前的水平，有两名受试者在2至4岁期间的光线水平实际上比第一年更好。”
在两组治疗后，全视野光敏感度阈值（FST）测量值也得到改善，并且该改善保持了4年和3年。德拉克说，FST可以衡量当人完全适应黑暗时可以看到的暗淡程度。
“视野也以类似的方式得到改善，但变化更大，”德拉克说。
在第一年治疗前和治疗后或治疗组与对照组之间，视力没有改善。
“但是，存在很多变异性，对于一些患者，视力有明显的临床改善，”Drack说。
没有不良事件与有害的免疫反应相关。眼部严重不良事件包括治疗后4年内与给药程序和视网膜脱离相关的中心凹功能丧失。
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