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这是不是很简单呢?这种绿色视蛋白基因竟然可以无需通过激活视杆或视锥细胞的感光功能,就可以使本无感光功能的视神经节细胞发挥感光的功效,从而使视觉信息得以正常传递的技术,简直是基因治疗技术上的重大发现。以往多数的基因技术多以修复原有的感光细胞的感光功能而不断探索,而从近年来的研究情况或许可以看出,试图修复感光细胞的感光功能并不是一条非常理想的途径,因为患者个体的基因缺陷在实现整个视觉功能的过程中是相当复杂的,而要通过现有已知的部分基因或病毒携带基因片断以修复所谓的感光功能,事实也许已经证明,这种方法是非常繁重且艰难的。而本次的研究报道,却是一个崭新的研究途径,其利用绿色感光蛋白基因直接使神经节细胞发挥感光功能,进而实现视觉效果,就好比水龙头坏得利害,就直接在水龙头后的水管上重新接一个水龙头(这种比方也许不大恰当)。这次科研人员不仅探索出了基因疗法的新途径,同时也让我们窥视到视神经节细胞的巨大潜力。诸君是否还记得,去年荣获年度世界十大创新新闻之一的华中科大的姚凯教授也是创新性的利用视神经节细胞的分裂与分化技术,从而获得健康的感光细胞之报道。这些信息如果联想并汇总起来,我们是不是可以把他们理解成基因疗法2.0时代的深入探索呢?
上文中的博士预测在三年后可以进入人体研究,我也希望华中科大的姚凯教授之项目也可以在这样的时间内进入临床实验。这会像是曾经的梦想那样遥远吗?相信这一切不会仅仅是梦想,而是一定会实现的!
尤其值得指出的是,上述两种技术将不会受限于特定致病基因的影响,技术效果或许也不会因某种特定基因而大有差异,很可能是会适宜于大多数RP患者。诸如此类的研究成果,确实是很值得我们热切期待!!
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