2019 02 20
在美国进行的视网膜色素变性hRPC细胞治疗试验显示二期临床第一组受试者的视力有显著改善
公司，成立于英国的细胞疗法领导者，非常高兴的提供参加hPRC临床试验I/II期的致盲疾病（RP）候选者的最新进展。
这家公司很高兴的报道说：第二期第一组试验中的全部三个患者在视力上有显著的提升，平均能够比试验前多读出另外三行中的五字母(所用给的视力表用于临床试验中测量视力)
第二期试验（采用冷冻的商业化的hRPC制剂） 的受试者具有一定的视网膜功能，与此相反的是第一期试验的受试者视力很差没有改善的潜力。
在最近第二期的结果观察显示，在一名受试者的两个月随访和另外两名受试者的18天随访中，所有三名受试者的视力都有所改善，标准化的视力图测试显示，与治疗前基线视力以及未经治疗的对照眼相比，视力都有了客观的改善。
该试验的主要研究者，马萨诸塞州眼耳遗传性视网膜疾病服务中心副主任，同时也是哈佛医学院的助理教授Jason Comander博士说：“很高兴有这样一个患者群体，他们的残余视力和视网膜结构为视力提升提供了的可能性提供了支持。我非常期待从这个病人群体和下一个病人群体中获得更多的结果。”
参与二期试验的另一为研究人员，亚利桑那州凤凰城亚利桑那州视网膜顾问公司的管理合伙人，兼任加利福尼亚州洛杉矶南加州凯克医学院Roski眼科研究所的临床教授同时也是加利福尼亚州洛杉矶南加州凯克医学院Roski眼科研究所的临床教授Pravin Dugel医师说：“当我听到经由Jason治疗的这一组试验的第一位患者的视力迅速并且大量地恢复时，我对这项研究非常抱有希望，但也有所怀疑，但是现在我在前两个病人身上看到了同样的疗效，我非常兴奋”
该公司强调，这些数据是早期的结果，他们将继续生成进一步的数据，包括对三名受试者的定期持续监测，以评估在较长时间内以及在更多患者中效果和疗效的耐久性。
迄今为止治疗的三个二期受试者的初步疗效数据摘要：
第一位受试者在两个月的术后随访时的视力已经从9个字母提升到了29个字母，第二位受试者在18天的术后随访时的视力也已经从9个字母提升到了24个字母，第三位受试者在18天的术后随访时的视力也已经从32个字母提升到了46个字母。没有接受治疗的对照眼的视力没有明显的改善。三名受试者接受治疗的眼睛的视力平均提升了16个字母，而未接受治疗的对照眼的视力平均下降了1个字母，所有三名受试者都感觉到治疗后视力有了改善。
在美国波士顿的马萨诸塞州眼耳医院和凤凰城视网膜研究所两家机构进行的I/II期试验是一项开放性研究，旨在评估HRPC干细胞治疗方法用在（严重）RP患者候选人的安全性、耐受性和初步疗效。
第一期试验中的剂量研究已经在去年于12名视网膜广泛受损并且视力非常有限的患者身上完成，其目的是评估这项研究的安全性。这一部分的安全性和视觉稳定性数据将促使数据安全监测委员会（DSMB）批准向商业化的hRPC药物制剂过渡，以供视网膜损伤较少的患者使用，从而提高视力。
在DSMB审查第一阶段II期的临床数据后，第二阶段II期受试者第二队列的给药预计将于2019年3月开始。基于迄今为止I/II期的早期积极数据，公司打算就其在RP中的hRPC候选人的最佳临床发展路径寻求监管建议。
该公司的RP临床计划受益于欧洲和美国的孤儿药物指定，以及FDA的快速通道指定。如前所述，公司预计在2019年年中报告正在进行的I/II期研究的进一步短期数据。
ReNeuron的首席执行官Olav Hellebø,说；
“我们对第一组临床患者在I/II期hRPC细胞治疗视网膜色素变性研究的II期部分中观察到的改善速度和程度感到兴奋。我们将继续生成进一步的数据，以评估效果的耐久性。
在未来几个月内，对更多患者的疗效也将与FDA和EMA协商，以建立这种开创性治疗的市场批准的最佳发展途径。”
本文章由向北翻译，在此对他表示感谢！ |
