楼上兄弟所言甚是。我之所言是指基因编辑技术在很大程度上可以加速论证有些致病基因的致病机理研究,虽然编辑技术本身暂未能直接参与人体实验,也有很大的行业公认的不确定性等因素,但是,这种技术或许将毫无疑义地可以大力推进有些致病机理的发展过程;而腺病毒技术或寡核苷酸技术则又可以对致病基因进行修复,或是对致病基因表达的蛋白进行有效修复,可以设想一下,如果有潜心研究的科研人员与机构能充分利用现有的大数据与云处理技术,找出某些基因与其核心的蛋白错误表达,再用之以基因修复,这又会是怎样的场景呢?倘若要说基因编辑存在不确定性等因素,在我看来,那或许是指编辑婴儿或受精卵等层面的事吧,对与我们的RP功能障碍显然是不可直接“编辑”修复的吧。尽管现对几乎所有的RP没有相关疗效的临床研究之报道,但随着国家着力倾向科研机构等一系列政策的出台,相信会有越来越多的机构能全心研究各类致病基因的演化过程。这种想法或许很有些一厢情愿之意,或是有些”天真“”无邪”,但只要了解到十多年前,人类对人体DNA的解析整整花了十三个年头,而今解析同样的工作量却只需要一周时间之时,我们或许应该对未来抱以更加乐观的态度与更美好的预期吧!毕竟,现有的核心问题不是如何治疗的技术问题,而是如何找出致病基因与其所表达错误蛋白的问题,犹如一个人要在一间房子内寻找物品一样,现在人已经可以自如出入房门了,又几乎可以确定要找的东西就在房内,接下来的问题自然就是需要一个房间挨着一个房间耐心地寻找了,当然这间房子会很大,杂物也会很多,但只要有足够的时间,且有相当的人力,现又加上特殊的有科技含量的探测仪,这个物品怎么会一定找不到呢?我想是可以找到的。您说呢? |