Science子刊：干细胞疗法可显著改善视力
doi：10.1126/scitranslmed.aao4097
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration， AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国，它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升，它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种，其中干性AMD是由于视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium， RPE)退化和死亡，导致感光细胞的功能失常和死亡。处于视网膜中心黄斑位置的感光细胞尤其敏感，这导致老年人的中心视力逐渐下降，使阅读、书写、开车和识别面孔变得困难。目前，这一疾病被认为会给视力带来不可逆转的损害。
但上周在《Science Translational Medicine》发表的一项最新研究给患者们带来了希望。在这项研究中，南加州大学(University of Southern California)的研究人员与加州其它研究所、公司和医院联合开发出一种利用干细胞制成的RPE移植体。临床1/2a期试验结果表明，这种移植体不但能够阻止病情的进一步恶化，而且给有些患者的视力带来了显着改善。
因为导致视力退化的根本原因是RPE细胞的死亡，因此，如何替代已经死亡的RPE细胞就成为治疗干性AMD的关键问题。在这方面，人类胚胎干细胞分化而成的RPE细胞(human embryonic stem cell-derived RPE， hESC-RPE)似乎是理想的选择。将hESC细胞分化成RPE的细胞培养工艺已经日趋成熟，而且有试验表明将hESC-RPE细胞注射到视网膜下可以在干性AMD患者中恢复部分RPE结构。
图片来自全景网
【8】Nat Biotechnol：干细胞疗法治疗黄斑退化
doi：10.1038/nbt.4114
2015年6月， 86岁的Douglas Waters出现了严重的老年性黄斑变性症状（AMD），导致难以看清东西。几个月之后，他成为了UC Santa Barbara的研究者开发的利用干细胞诱导分化的视觉细胞治疗AMD的临床试验的一员。
在手术之前，Douglas的视力很差，右眼几乎看不到任何东西。而手术之后，他的视力恢复地很快，能够阅读报纸以及干一些农活。
这项出色的临床治疗结果发表在最近一期的《Nature Biotechnology》杂志上，该文章描述了将从干细胞诱导而来的，工程化的视网膜色素上皮细胞移植进入患者的眼睛中，从而帮助AMD患者重建光明。结果表明该方法具有安全性以及有效性。
【9】利用干细胞疗法真的能够治疗人类失明吗？
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2006年，Nature杂志刊登的一篇研究报告中，研究人员描述了干细胞如何被用来恢复失明小鼠的视力，随后的研究中，研究人员想通过研究来证明是否能够利用干细胞来治疗人类的失明。来自基尔大学的研究人员Rachel Gater表示，时间快进到12年后，我们似乎还没有完全实现该目标，2015年在日本进行的一项值得注意的临床试验宣告终止，原因则是患者的眼睛存在肿瘤产生的风险，那么我们到底是否能利用干细胞疗法来治疗人类失明呢？或者说我们是否距离这个目标还有十年之遥呢？
视网膜是眼睛背部的重要组织，其能够感知光线，并将视觉信息传递至大脑组织，而诸如黄斑变性和青光眼等眼部疾病的主要特征则是视网膜细胞的损伤，这最终会导致机体视觉的丧失和失明，科学家们希望能够寻找到一种方法来替代或保存损伤的视网膜细胞，从而有效治疗多种眼部疾病。
干细胞的使用或能带来较大的帮助，因为干细胞能够被诱发转化成为任何一种类型的细胞，2010年，科学家们就在实验室中成功引导干细胞转化成了视网膜细胞，因此研究人员坚信这些干细胞后期能被用于治疗眼部疾病，替代患者眼睛中损伤的视网膜细胞。 |
