2018年11月13
Nightstar治疗公司(纳斯达克市场代码：Nite)，一家开发罕见遗传性视网膜疾病治疗方法的临床阶段基因治疗公司，今天提供了最新的成就和即将到来的临床里程碑，并报告了截至2018年9月30日的季度财务业绩。
“我们对即将启动的2/3期扩展研究感到高兴，因为我们是第一个在X相关视网膜色素变性中建立概念证明的赞助商，”首席执行官戴夫·费罗斯(Dave Fellow)说。修改后的2/3期扩展研究旨在与FDA关于视网膜疾病基因治疗产品开发指南草案中的建议保持一致，我们相信这将使我们能够加快NSR-RPGR的开发。“
XIRIUS是一项临床试验，包括一个开放标签的，剂量上升的研究，然后是一个扩展的研究。XIRIUS试验第一阶段剂量上升研究的登记工作于2018年8月完成，由6组患者组成，每组3名患者，共18名成年患者。2018年9月22日，Nightstar宣布在EURETINA医学会议上，第一组(n=15)剂量上升研究的正面初步安全性和有效性数据来自XIRIUS试验。预计将在2019年第二季度提供所有18名接受剂量提升研究的患者的6个月随访数据，预计将在2019年第四季度提供一年的随访数据。
第2/3期扩展研究旨在评估NSR-RPGR对RPGR突变所致XLRP患者的安全性和有效性。主要疗效终点是评估NSR-RPGR治疗后视网膜敏感度的变化.次级终点包括解剖和功能终点的有效性和安全性，类似于那些在剂量上升研究中评估，以及探索的功效终点，如移动迷宫评估。美国和英国六个外科中心的大约45名病人将被登记。扩展研究的合格标准将包括微视野测量的功能受损患者和光学相干断层成像上椭球区测量表明是否存在可行的光感受器。患者将被随机分为三组：大约15名接受大剂量NSR-RPGR单眼(2.5x10^11基因组粒子，简称GP)的患者；约15名接受小剂量NSR-RPGR单眼(5x10^10 GP)的患者；约15例患者不接受治疗(无假，平行对照臂).两个治疗组分别对应于剂量上升研究的第5组和第3组所使用的剂量。标准的8周类固醇方案将包括在内，以最大限度地发挥任何潜在的治疗效益。第2/3阶段扩展研究预计将于2018年年底开始。初步功效数据预计将在2019年年中提供，这将作为与监管机构就可能的第三阶段要求进行讨论的基础。扩展研究的一年后续数据预计将在2020年提供。
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