2018年10月29日
ProQR获得IONIS-RHO-2.5 Rx的独家全球许可证，现为QR-1123，用于常染色体显性视网膜色素变性（adRP），这是一种罕见的遗传性失明形式，目前没有办法治疗
adRP患者的第一次人类1/2期临床试验预计将于2019年开始
荷兰莱顿，2018年10月29日（GLOBE NEWSWIRE） - ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）致力于通过创建用于治疗严重遗传性罕见疾病的转化性RNA药物来改变生活，今天宣布签署与Ionis Pharmaceuticals达成协议，许可QR-1123（以前称为“IONIS-RHO-2.5 Rx ”），这是一种由视紫红质（RHO）基因P23H突变引起的常染色体显性视网膜色素变性（adRP）的RNA药物。
“基于LCA10患者最近的QR-110概念证据，我们对单链RNA靶向疗法治疗遗传性眼病患者的潜力充满信心，”ProQR首席执行官Daniel A. de Boer说。 。“通过获得QR-1123的权利，我们战略性地扩大了视网膜疾病的管道。Ionis在反义药物的发现和开发方面拥有丰富的经验，我们期待着与他们合作开展这一重要项目。与我们正在开发的其他分子不同，QR-1123是具有突变等位基因特异性敲低作用机制的gapmer。如果经过验证，它将进一步拓宽视网膜疾病中RNA靶向治疗的潜力。我们很高兴能够开始临床开发，以探索QR-1123在帮助P23H adRP患者方面的潜力。“
根据协议条款，ProQR获得了QR-1123及相关专利的全球独家许可。ProQR预付普通股，预付款总额为250万美元，每股22.23美元，相当于对其普通股的20％溢价（基于前20个交易日的成交量加权平均价格）。签署协议。ProQR还将进行未来的里程碑付款，其中某些将由ProQR自行决定以股权和其他现金或股权形式支付，并通过特许权使用费期限对净销售额征收20％的特许权使用费。
Ionis已完成临床前活动，并在2015年视觉和眼科学研究协会（ARVO）年会上发表，并发表在同行评审的文章中，Murray等2015，IOVS。已经进行了P23H adRP患者的自然史研究。这项研究的结果为这些患者的疾病进展提供了有价值的信息，这是设计临床开发计划的重要数据。ProQR预计将于2019年开始对adRP患者进行1/2期临床试验，等待美国食品***管理局（FDA）提交和批准IND申请。
Ionis首席运营官兼转化医学高级副总裁Brett P. Monia博士补充说：“IONIS-RHO-2.5 Rx，现在是QR-1123，是一种反义寡核苷酸，我们设计专门针对mRNA来自具有单核苷酸P23H突变的致病视紫红质基因，同时保持正常视紫红质基因mRNA的表达，这对于眼睛正常运作很重要。IONIS-RHO-2.5 Rx由Ionis科学家开发，致力于发现创新疗法，以对抗没有其他疗法证明有效甚至存在的疾病。我们相信ProQR在开发用于眼睛的寡核苷酸药物方面具有眼科专业知识和经验，可以通过临床开发迅速将该计划推向患者。“
关于常染色体显性遗传性视网膜色素变性
常染色体显性遗传性视网膜色素变性（adRP）是一种严重且罕见的遗传性疾病，其导致儿童期夜间和周边视力逐渐减少，并且经常导致成年中期失明。在美国，与adRP相关的最普遍的突变是视紫红质（RHO）基因中的P23H点突变（也称为c.68C> A突变）并且影响大约2,500人。这种功能突变的获得导致视紫红质蛋白的错误折叠，其对视网膜中的感光细胞变得有毒。随着时间的推移，细胞死亡，视力逐渐丧失。目前没有P23H adRP批准或临床开发的治疗方法。已经进行了P23H adRP患者的自然史研究。
关于QR-1123（原IONIS-RHO-2.5 Rx）
QR-1123是一种先进的研究寡核苷酸（gapmer），由Ionis制药公司使用Ionis专有的反义技术开发，用于治疗由RHO基因中的P23H突变引起的adRP 。该疗法旨在通过特异性结合突变的RHO mRNA 来抑制突变毒性形式的视紫红质蛋白的形成。QR-1123的结合通过称为RNase H介导的切割的机制引起突变mRNA的等位基因特异性敲低，而不影响正常RHO mRNA。QR-1123旨在通过眼内玻璃体内注射给药。
关于ProQR
ProQR Therapeutics致力于通过创造转化性RNA药物来改变生活，用于治疗严重的遗传性罕见疾病，如Leber的先天性黑朦10，营养不良的大疱性表皮松解症和囊性纤维化。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在考虑患者和亲人的需求。
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