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感觉这种并非传统意义上的基因治疗， 不是修正变异基因，而是用感光蛋白替代受损细胞， 更接近于肝细胞疗法吧。 这个配合外部眼镜应该是最有前途的发展方向。然而， 又说主要面对早期患者， 折算什么？？早期患者大多不愿佩戴特制眼镜吧， 而且早期患者视力应该够用， 没必要未雨绸缪。 如何解决中晚期患者的视力障碍才应是主要目标， 否则技术前景不大。 而且， 孙然发现了如此多的致病基因， 然而这些基因如何破坏感光细胞依然没有什么头绪。 为何孩童时期视力正常？成年后反而退化？ 是否能找出维持孩童时期眼部功能的办法？？是否和激素水平有关？其实还有很多问题不清楚。 也可能有其他因素共同参与了病情的进展， 如果能阻断这些因素， 也是一条更加实用的路 |
