2018 10 16
兽医学院、费城儿童医院和威斯康辛大学麦迪逊分校的科学家们将领导一个团队开发一种基于干细胞的方法来治疗狗的失明
来自宾夕法尼亚大学、费城儿童医院和威斯康辛大学麦迪逊分校的一个研究小组正在启动一个项目，该项目旨在开发一种新的方法，利用植入视网膜的细胞来治疗视力障碍。
这项工作是由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)国家眼科研究所(National Eye Institute, NEI)“大胆目标计划”(bold Goals Initiative)新资助的五项计划之一。该项目的任务是加速发展再生医学治疗失明。为此，NEI将在5年内向全国5个多学科团队提供3000万美元。宾夕法尼亚大学、CHOP和uw领导的研究小组将获得690万美元的资助，以支持他们对致盲性疾病视网膜损伤区域的修复研究。
约翰•沃尔夫
主要调查人员是美国费城兽医学院和儿童医院的约翰·沃尔夫、宾夕法尼亚兽医学院的威廉·贝尔特兰和威斯康星大学麦迪逊分校的大卫·甘姆。这个小组的成员过去曾使用基因疗法来治疗遗传性致盲性疾病，并取得了许多成功。然而，要替换或纠正有缺陷的基因，这些治疗需要视网膜中的剩余细胞。在一些致盲疾病的晚期阶段，许多感光细胞已经死亡。该小组的希望是，他们正在创造的基于细胞的治疗方法可以使那些失去视力的人即使关键的视觉细胞已经死亡，也能恢复视力。
Wolfe说:“我们将在培养皿中通过重组***干细胞生成专门的视网膜细胞，然后移植到视网膜上。”“我们的工作将致力于培育出合适的细胞，研究将它们移植到视网膜的方法，并研究形成的神经连接，以观察植入的细胞是如何运作的。”这是我们长期研究的转移部分"
威廉Beltran)
Wolfe和他的实验室将与Gamm及其同事合作，从盲犬的干细胞中分离和培养光感受器细胞。Gamm和他的同事已经在人类疾病模型中使用胚胎和诱导多能干细胞进行基于细胞的实验治疗。Beltran)和他的同事们,包括来自Penn Vet的Gustavo Aguirre，Karina Guziewicz和Oliver Garden以及来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的Geoffrey Aguirr
将贡献专业知识学习和发展基因疗法对各种视觉障碍的狗,包括色素性视网膜炎、犬类版本的概括许多人类疾病的特征。
新的疾病模型将使研究人员能够测试新的再生疗法，并帮助将它们转移到临床。“模拟人类疾病的模型对于预测人类新疗法的成功至关重要。这些大胆的项目将对我们将最新的科学进展转化为治疗失明和失明的新疗法的努力起到关键作用。
这项工作将由NEI Grant EY029890资助。
约翰·沃尔夫(John Wolfe)是费城儿童医院研究所的斯托克斯研究员，病理学教授，宾夕法尼亚大学兽医学院W.F.古德曼比较医学遗传学中心主任。
William Beltran是宾夕法尼亚大学兽医学院眼科教授和视网膜实验治疗部(专家)主任。
大卫·甘姆(David Gamm)是威斯康星大学麦迪逊分校(University of Wisconsin-Madison)眼科和视觉科学副教授，也是麦弗森眼科研究所(McPherson Eye Research Institute)主任。
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