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2018年10月9日
Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克股票代码：WVE）是一家致力于为患有严重遗传性疾病的患者提供转化疗法的生物技术公司，今天宣布计划设计和推进立构纯化寡核苷酸疗法，用于治疗罕见的遗传性眼病。 Wave的眼科研究将首先关注以下四种遗传性视网膜疾病，这些疾病通常会导致儿童期或青春期开始进行性视力丧失：由RHO基因P23H突变导致的视网膜色素变性，Stargardt病，Usher综合征2A型和LCA10.该公司预计将在2019年下半年宣布其第一个眼科开发候选药物。
“我们一直认为寡核苷酸在眼睛中具有特别有效和耐用的潜力，并且受到我们最新研究的激励，这些研究为我们精确设计的立构纯化寡核苷酸提供了额外的验证，”Wave Life Sciences总裁兼首席执行官Paul Bolno博士说道。 “我们的目标是迅速采取行动，开发长效，玻璃体内注射，改善疾病的疗法，以满足各种罕见的遗传性眼病的巨大需求。”
Wave于2018年10月1日在华盛顿州西雅图举行的第14届寡核苷酸治疗学会年会上提供的数据支持Wave将其治疗管线扩展到眼科的决定。数据表明，在非人灵长类动物的眼中单次玻璃体内注射立构纯化免疫寡核苷酸导致视网膜中目标RNA的敲除超过95％至少4个月。基于这些数据，该公司正在设计开发候选药物，每年只需两剂即可达到治疗效果。
遗传性视网膜营养不良是一系列异常的罕见眼病，其特征在于由遗传性基因突变引起的视力进行性丧失和/或最终失明。这些病症在美国影响大约200,000人。除了在美国对于具有双等位基因RPE65突变相关的视网膜营养不良患者的一种批准的疾病疗法之外，目前没有针对这类疾病的治愈或治疗疗法。
Wave的研究将评估四种遗传标靶，即RHO P23H，USH2A，ABCA4和CEP290，以解决四种罕见的遗传性视网膜疾病。 该公司估计，大约10,000名美国患者可能会通过Wave的方法来治疗这四种疾病：由RHO基因P23H突变导致的视网膜色素变性，Stargardt病，Usher综合征2A型和LCA10.
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