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Nightstar的基因治疗X连锁视网膜色素变性即将公布数据

尽管基因治疗方法仍处于起步阶段,但“一次性”治疗的潜力意味着该领域的所有更新都将受到关注。在9月22日举行的2018年欧洲视网膜(Euretina)会议上,这家英国集团Nightstar将很快因其x相关色素性视网膜炎候选药物NSR-RPGR的I/II期初步结果而受到关注。

NSR-RPGR的15例患者Xirius试验的重点将是安全性。该试验使用AAV8载体将优化后的人视网膜色素变性GTPase调节剂(RPGR) DNA输送到患者的眼睛。

但投资者还将寻求提高视网膜的敏感度,即在视网膜的特定部位所感知到的光量。根据第四季度的扩展研究计划,试验中5个不同队列的剂量增加效应也将被仔细检查。

色素性视网膜炎是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男孩,其特征是RPGR基因突变,导致光感受器(负责将光转换为视觉信号的细胞)的缺失。XLRP患者通常会出现夜盲症的症状,导致周围视力下降,40岁左右就完全失明。

其他几家公司也在开发针对色素性视网膜炎的基因疗法,还有一些正在研发中的细胞疗法,比如Reneuron的ReN003 (Deal hope to revival Reneuron, 2018年7月11日)。不过,Nightstar还是领先的,即使是最先进的竞争对手也要到明年才会公布数据。

然而,即使Xirius取得了成功,NSR-RPGR仍可能面临障碍。Spark公司的Luxturna是针对一种罕见的眼疾的第一种基因疗法,它可能已经在视网膜营养不良症上开辟了一条道路,但新型基因疗法的报销前景仍处于起步阶段,支付条件仍不确定。

Nightstar可能需要一个更有经验的合作伙伴,才能在这些很大程度上未知的领域中前行。如果Xirius读的是积极的它可以给它更多的选择。

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是不是明年上市了
感谢楼主分享!!
由此看来,如何进行前期投入的回报,是将来批量生产的公司更为关注的先决达成条件之一,也就意味着前期的治疗费用会相当昂贵,是我等平民百姓难以承受的。
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