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眼外科新闻美国版，2018年7月25日
再生医学开辟了黄斑变性的新领域。已经采取了重要措施，并且有理由对未来保持乐观。
“谨慎乐观，”Demetrios G. Vavvas博士告诉眼外科新闻。 “这条道路有很大的希望，但路还很长，我们应该避免匆忙下结论。”
与Michael J. Young博士一起，Vavvas是麻省眼耳医院再生医学研究所的联合主任，也是一个研究小组的成员，该研究小组在干细胞移植，组织工程和药物输送纳米颗粒的理解方面取得了重大进展。
“特别是对于黄斑变性，发生了很多，一些研究已经达到了临床试验的阶段。我们与患者和外科医生一起参与了这些试验，“Vavvas说。
目前的临床1期和2期试验正在评估视网膜色素上皮（RPE）细胞移植（光感受器的支持细胞）的安全性。 Vavvas解释说，RPE是黄斑变性的主要损害部位，可能会导致死亡和功能障碍。
“其中一个想法是通过移植源自干细胞的健康细胞来补充患病的RPE细胞，”他说。
他说，与通常认为的相反，临床试验中使用的是诱导多能干细胞（iPS）或其他干细胞类型，“指示”开发RPE细胞。
“我们在媒体上看到的是我们正在移植干细胞，这是不正确的。我们移植的是分化细胞，即RPE细胞最常来自诱导的iPS细胞。不是真正的干细胞，而是源自干细胞的细胞，“他说。
两种主要方法用于AMD患者。 一种方法是移植自由浮动的细胞（细胞悬浮液）并让它们位于视网膜下腔。 另一种是在支架上生长细胞并将单层细胞片递送到视网膜下腔的移植部位。
“这些是目前在临床试验中测试的想法，但我想消除的另一个错误信息是到目前为止还没有任何功效测试。 试验目前正在评估安全性。 关于疗效的报告是不准确的，并且非常夸张。 我的直截了当的评价是，现在这些方法都没有被证明可以帮助人类。 我们正在取得进展，但目前的技术可能还不成熟，我们现在还没有发现它的功效，“Vavvas说。
其他方法
其他团队正试图植入感光细胞或移植RPE，光感受器和脉络膜内皮。这项研究处于更早的阶段。
将睫状神经营养因子持续分泌到玻璃体的封装细胞疗法的方法也在尝试，但是试验未达到功效终点并因此中断。其他研究小组正在研究玻璃体内给予骨髓来源的造血干细胞的潜力。
在麻省眼耳医院，由M. Young领导的一组研究人员探索了光感受器替代疗法在青少年视网膜变性中的潜力，现已转向临床试验。
“我们尝试的另一种方法。2年前发表过，是通过给予高剂量他汀类药物来退化某些AMD特征，即阿托伐他汀80 mg，每天一次，持续1年。同样的药物显示心血管疾病中动脉粥样硬化斑块消退，我们的目的是看看是否可以在AMD的玻璃疣沉积物中获得类似的效果，“Vavvas说。
在该研究招募的23名患者中的10名，治疗导致玻璃疣样色素上皮分离的消退和3.3个字母的小幅视觉增益。
“这是一个非常特殊的AMD患者群体，但它可能仍然是一种值得在更大规模研究中追求的方法，”Vavvas说。
在实验室中，麻省眼耳医院现在正在开辟一条新进程，结合再生生物学方法和神经保护方法，以获得更好的结果。
“到目前为止，这两种方法已经分别进行了研究。 有些人正在研究细胞死亡以及如何减缓细胞死亡，其他人正在研究如何再生细胞。 在细胞生物学方面，我们已经学会了很多关于如何减缓细胞死亡的知识。 我们现在正在尝试做的是将这些结果应用于细胞移植再生方法的动物模型中，以提高前体细胞再生和移植的功效。 我们的初步数据看起来令人鼓舞，“Vavvas说。
“抗击黄斑变性是一项巨大的挑战。 关于这种疾病还有很多未知之处，我们必须谨慎行事，不要妄下结论，“他说。 “过度夸大对任何人都没有帮助; 它只会产生虚假的希望。“
https://www.healio.com/ophthalmo ... cular-surgery-news/{2ea6307b-786d-4640-b5f6-8623c17bbcd7}/researcher-cautiously-optimistic-about-future-of-regenerative-medicine-to-treat-amd?page=2 |
