新鲜发布！美国FDA就推动基因治疗发展发表声明
五加和分子医学 4天前
美国FDA继宣布再生医学综合政策框架之后，再次发表公告，拟为基因疗法的开发、审查和批准推出补充框架。
该框架中共包括了六个指导文件，作为推动基因治疗发展全面框架的基石，同时确保新产品符合FDA的安全性和有效性黄金标准。
美国FDA官网发布推动基因治疗发展声明
关于制造基因治疗的指南中对现有三个指南进行了全面更新，包括化学，制造和控制（CMC）人类基因治疗研究新药申请（INDs）信息，向赞助商提供有关如何提供足够的CMC信息以确保安全性，身份，质量，纯度和强度的建议/研究基因治疗产品的效力。
关于疾病特异性基因治疗的指南中针对血友病、视网膜疾病的人类基因治疗相关的产品开发，临床前测试和临床试验设计给出了相关建议。指南中还就针对有复制能力的逆转录病毒载体（RCR）的测试和接受逆转录病毒载体基因治疗产品的患者随访检测等给出了一般的测试方法建议。
一旦最终确定，这些草案指南将取代FDA在2008年4月（CMC）和2006年11月（RCR和LTFU）发布的原有指南。
同时，FDA也在公告中宣布将尽可能充分利用加速计划，如突破性治疗指定和再生医学高级治疗指定以促进基因治疗领域安全有效的产品开发。 |
