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基因治疗对RP患者的帮助

一位美国临床医生获得了一笔为期5年、耗资610万英镑的赠款,用于调查目前用于治疗视网膜色素变性患者的一种基因疗法的潜力。

密歇根州立大学兽医眼科医生西蒙·彼得森-琼斯在“临床调查杂志”上的研究中强调,这种疗法恢复了夜视,阻止了患有进行性视网膜萎缩(PRA)的狗白天视力下降的速度。

PRA是狗的一种遗传疾病,是由与RP相关的基因引起的。彼得森-琼斯先生强调说,PRA在出现和发展方面与RP相似.

“我们能够识别出一个共同的基因,并创造了一种新的治疗方法,有效地帮助狗再次看到。”这项新的拨款将使我们能够在我们的初步研究的基础上,为最终在人类病人身上进行临床试验做准备。“他分享道。

该研究小组希望获得美国食品和药物管理局的批准,将基因疗法作为一种研究新药进行试验。


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感谢飞狐兄发来的好消息!
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