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UCI研究人员获得CIRM资助开发干细胞视网膜疗法以治疗失明

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年6月26日

加州大学欧文分校UCI干细胞研究员Magdalene J. Seiler博士从加州再生医学研究所(CIRM)获得480万美元的资助,继续开发基于干细胞的治疗方法,治疗视力掠夺性眼病视网膜色素变性。该疗法也可适用于黄斑变性。

“我们的目标是基于将干细胞衍生的视网膜移植片到眼睛后部的治疗,称为视网膜类器官,”Seiler说, “这种疾病的晚期阶段表现出光感受器不可逆转的损失,光感受器是眼睛后面的光敏细胞,患者逐渐失明。”

自1995年以来,Seiler和她的团队一直致力于开发和使用视网膜片移植,并使用独特的专利植入仪器和程序,在四种不同的视网膜变性模型中显示出视觉反应的改善,进行了有前途的研究。

Seiler说:“目标是替换受损光感受器,希望能够在眼内重建神经回路。

2014年,Seiler和同事获得了CIRM的资助,开发人类胚胎干细胞,以移植视网膜细胞3D片用于视力恢复。他们的研究成果发表在Investigative Ophthalmology&Visual Science上,表明在不会排斥人体细胞的两种不同免疫缺陷视网膜变性大鼠模型,干细胞衍生的视网膜可以改善视觉反应。

Seiler先前的研究导致了I期和II期临床试验,这些临床试验证实RP和AMD患者移植含有胎儿视网膜及其视网膜色素上皮细胞片后的视觉改善,AMD是一种由于视网膜损伤而剥夺中心视力的疾病。 2018年9月发表在Experimental Eye Research上的一项研究表明,以前临床试验中使用的组织移植发展出成熟的光感受器并恢复了大脑中的视觉反应。Seiler目前的研究旨在发现更容易获得的细胞来源CSC-14人类胚胎干细胞是否可以替代之前工作中使用的胎儿来源。

2018年5月,Seiler实验室在Investigative Ophthalmology&Visual Science上发表了一项视网膜片移植研究,该研究表明移植的人胚胎干细胞(hESC)衍生的视网膜片在视网膜变性的大鼠模型中分化,整合和改善了视功能,相同组织将用于新拨款项目。研究人员使用两种方法来测试视觉功能,在用光刺激后测试大脑中的视敏度和电生理反应。在这两种情况下,干细胞衍生的视网膜显着改善视功能。干细胞衍生的组织发育成不同的视网膜细胞,包括光感受器,并在移植细胞和宿主细胞之间形成接触,见下图。
UCI研究人员获得CIRM资助开发干细胞视网膜疗法以治疗失明



https://www.eurekalert.org/pub_r ... /uoc--urr062518.php
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
日日夜夜萦绕心头的困惑与期待,终于有了一线讯息。这种基因与干细胞结合的手段或许就是晚期RP的理想选择。坚信,这种研究的深入,定将为我们带来切实的光明。感谢飞狐兄的分享!
国内干细胞专家评论:之前在会议上听过,不是很确定他们的效果,因为相当复杂,胚胎干细胞的致瘤性,突触是否能大量形成目前没有看到有说服力的证明,可以从这两方面衡量这个技术
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这样的担忧和疑或也许是大多数业内人士的共同想法,这可能足以说明对这种患疾的研究是极具难度和挑战,但我坚信,天才般的科学家们一定会最终获得成功。。正如十多年前克隆羊和牛之类的新闻对于大多数国人来说,是极具稀奇与玄妙那样,清华大学再生专家邓教授在几年后竟也可以利用更安全的方法(无致瘤性)诱导干细胞并最终成功对灵长类动物的克隆。我们疾病的治疗需要众多的勤勤勉勉的医学工作者的付出,我们的未来更需要富超凡想像力的天才的创造!!
从此讯息中是否可以判断:此种3D视网膜薄片与宿主视网膜的结合程度要比牛津大学切入式视网膜薄片的效果要更具可靠性和科学性。另外,很多干细胞专家所谓的突触之理论很是让人费解。所谓的突触是真正的在形态上的存在,还是细胞间传递信息所必需的物质,亦或是二者兼有?若是单一的形态上的存在,那同样是正常的分别是A和B型的两团血滴,为何不能紧紧相溶呢?诸此种种,实在是疑惑无穷啊!
之前他们用流产胎儿的感光细胞层和色素上皮细胞层联合移植治疗十个视网膜色素变性和黄斑变性的患者,他们说取得了很好的效果,并且会在九月份的期刊上发表文章,现在他们准备用胚胎干细胞分化的视网膜三地组织代替之前流产胎儿的视网膜组织,但是我个人觉得效果应该没有之前胎儿组织效果来得好。
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非常赞同飞狐兄的观点,自然发育的视网膜细胞层应比诱导分化的视网膜细胞片更加有效与成熟。尽管如此,这样的方案是否可以说明:只要细胞片足够成熟,技术性的操作已经得到有效解决呢!再者,五年前的诱导分化的单个尚无感光能力的RPE细胞曾让我们激动万分,回顾近五年,基因与干细胞的发展又是多么令人振奋,更加可喜的是,国内少数机构在此方面也逐步深入攻关与研究,我们有理由相信,治疗的曙光离我们不会太过遥远!
同时,这种治疗方案是否也意味着:如果有合适的视网膜组织层,就可以将患RP的视网膜进行替换呢?如果果真如此,这也是一个极大的进步,甚至可以说是具有里程碑式的意义了!曾几何时,视网膜的信息传递或者说是神经元的传导被看作是人类医学的一大禁区,在不到区区数年间,竟有如此神速的进步,委实让人不得不感到惊喜和神奇!然而,要让较成熟的可操作性的治疗方案走进普遍临床不会是一帆风顺的,纵然如此,我也会用尽青春不懈守候。
这个是之前教授研究的文章介绍
https://www.faculty.uci.edu/profile.cfm?faculty_id=6226


与她的同事Aramant博士一起,她开发并完善了一种独特的视网膜祖细胞移植程序,在4种不同的视网膜退化模型(RCS大鼠、RD小鼠、Rho S334 ter系3和大鼠快速和缓慢视网膜退化模型)中,视网膜祖细胞板移植的视觉反应得到了改善。她参加了第一期和第二期临床试验,对视网膜变性(视网膜色素变性和老年性黄斑变性)患者移植带RPE的胎儿视网膜片。Ⅱ期试验显示10例患者中有7例视力改善(EDTRS)。
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他们也在研究组细胞
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