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2018年4月10日
Applied Genetic Technologies Corporation在一份新闻稿中宣布，已经完成了基因治疗产品候选药物治疗X连锁视网膜劈裂1/2期临床研究的招募。
该新闻说，这个开放标签，剂量递增试验将评估通过玻璃体内注射27例伴有RS1基因突变的X连锁视网膜劈裂患者（XLRS）的腺相关病毒基因治疗的安全性和有效性。
AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer在发布会上表示：“目前还没有FDA批准的XLRS治疗选择，XLRS是导致年轻男性黄斑变性的主要原因。 完成AAV试验的招募标志着我们基因治疗临床开发项目的又一重大成就 - 这是一个可以改善受XLRS影响的个人生活的里程碑。”
根据新闻，患者被招募分成四组，前三组接受低，中或高剂量的治疗，第四组接受最初三组的最大耐受剂量。 一个儿科组也被纳入中等剂量。
预计第四季度将有顶线数据。
https://www.healio.com/ophthalmology/retina-vitreous/news/online/{6f33f5e0-02ae-4fc8-ab1b-9ba65dfcf4a6}/agtc-completes-enrollment-in-trial-of-x-linked-retinoschisis-gene-therapy |
