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2018年3月5日
临床阶段基因治疗公司Nightstar Therapeutics plc（纳斯达克股票代码：NITE）今天宣布启动STAR临床3期注册试验以研究NSR-REP1在无脉络膜症患者中的安全性和疗效。在32例接受NSR-REP1治疗的患者数据中，经过四项开放标签的1/2期临床试验，超过90％的治疗患者在一年的随访期内维持或改善了视力。
STAR试验预计将在美国，欧洲，加拿大和南美洲的18个临床地点招募约140名患者，其中六个地点将成为手术中心。符合条件的患者将被随机分入三个研究组之一：56位患者在单眼（1.0×10 ^ 11个基因组颗粒或gp）中接受高剂量NSR-REP1;28名患者单眼接受低剂量NSR-REP1 （1.0×10 ^ 10 gp）; 56名患者未接受治疗（无假手术，平行对照组）。预计STAR试验中的患者主要从现有Nightstar赞助的自然史观察研究（NIGHT研究）中招募患者，以加速这一充分表征的患者人群的临床3期招募。 STAR试验的主要终点是治疗后12个月视力从基线提高至少15个ETDRS字母的患者比例。主要终点将比较高剂量治疗组患者与对照组患者。
Nightstar首席执行官Dave Fellows表示：”这项有史以来第一次治疗无脉络膜症的3期临床试验的启动是Nightstar的一个重要里程碑，对于那些由于这种破坏性疾病而导致失明的患者来说，这是一个巨大的进步。 我们对NSR-REP1治疗后至今看到的反应非常鼓舞。这一成就体现了我们团队成功推进重要基因治疗的能力。我们感谢我们的学术和倡导合作伙伴以及参与我们研究的许多患者，他们都帮助我们实现了这一里程碑。“
“无脉络膜症研究基金会因这种基因疗法的进步而受到鼓舞，并祝贺Nightstar团队为患者服务的不懈承诺，”无脉络膜症研究基金会（CRF，http：/ / curechm.org/）Randy Wheelock说道。
CRF主席Christopher Moen博士评论说：“这不仅对于无脉络膜症患者及其家属非常重要，而且对于许多受致盲性遗传性视网膜疾病影响的人开发治疗方法而言，这又是一个重要的步骤，其中200多种疾病已经鉴定。 CRF以帮助Nightstar实现这一里程碑的贡献而自豪，其中包括初始研究和临床前研究的资助。 我们期待着实现NSR-REP1可以为这种具有挑战性的疾病提供全部的潜力。“
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